吉利德Yescarta美国标签更新：预防性使用类固醇可改善细胞因子释放综合征(CRS)!
2021年6月，Yescarta(阿基仑赛注射液，奕凯达)获批，是第一个在中国上市的CAR-T细胞疗法。
LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗，持久性如何？
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的快速发展，为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月，诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
罕见遗传性癫痫新药！美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮)：首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!
Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。
JCI：实验性组合性疗法或有望帮助治疗人类胶质母细胞瘤
来自伦敦帝国理工学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型有效的疗法来治疗胶质母细胞瘤，即同时使用ADI-PEG20和脑部病灶放射性疗法，这种双重疗法或能完全消除研究中动物模型机体中的肿瘤。
Nat Cell Biol：抑制染色质调节酶EZH2有望治疗侵袭性癌症
在一项新的研究中，来自美国北卡罗来纳大学和西奈山伊坎医学院的研究人员发现了一种名为EZH2的染色质调节酶在癌症产生过程中的新作用。他们随后开发了一种新的治疗方法，即使用这种酶的强效小分子抑制剂。
Nature：奥密克戎的三种亚变体削弱了新冠疫苗和抗体治疗的有效性
在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学和中国香港大学的研究人员发现目前只有一种授权的抗体疗法对所有三种奥密克戎（Omicron）亚变体保持活性。他们还揭示新冠mRNA疫苗对这三种Omicron亚变体的有效性都有所下降。
全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！英国NICE推荐Bylvay：治疗全部类型PFIC!
Bylvay(odevixibat)是一种强效回肠胆汁酸转运体抑制剂，该药是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
Nat Commun：特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新型组合性疗法
来自荷兰的科学家们通过研究发现，阻断一种蛋白链反应或会使得儿童白血病细胞对当前的靶向性疗法更加敏感；目前这项研究尚处于早期阶段，但研究中使用的药物已经存在，这或有望帮助加速该研究向临床转化的速度；研究人员表示，观察这种蛋白质的活性或有望帮助全面了解白血病的弱点，未来研究人员将会开发新型疗法来治疗对标准疗法没有反应的疾病患儿。