Cell Research ：治疗隐性遗传性耳聋，舒易来/李华伟/左二伟开发HMEJ基因修复体系
据世界卫生组织 （WHO） 统计，超过全球人口的5%，即4.66亿人患有致残性听力障碍，其中3400万是儿童。尽管研究发现超过120个基因与非综合征型或综合征型耳聋相关（http：//hereditary hearing loss.org/），但临床上对于遗传性感音神经性聋的治疗除了佩戴助听器和植入人工耳蜗等，尚无任何有效的药物治疗手
欧盟CHMP推荐批准Kimmtrak：治疗转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)!
Kimmtrak是一种新型T细胞受体（TCR）双特异性免疫疗法，由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。
科学家发现慢性炎症性疼痛药物治疗的潜在靶点
慢性疼痛是由基因转录不适应的变化导致相关回路的功能改变而引起的疾病，影响着世界上相当大比例的人口。然而其治疗方法仍不能令人满意，因此，需要发现新的分子和细胞作为未来治疗干预的新目标。
欧盟CHMP推荐批准Opdivo：辅助治疗肌肉浸润性尿路上皮癌(MIUC)：显著延长无病生存期!
Opdivo将成为治疗MIUC的第一个辅助免疫治疗方案，与安慰剂相比，Opdivo将无病生存期延长一倍。
联拓生物宣布Mavacamten在中国获得“突破性治疗药物”认证
联拓生物于2022年2月15日正式宣布,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证。
Nat Commun：科学家揭示酒精相关的肝脏疾病的潜在治疗性靶点
2022年2月19日 讯 /生物谷BIOON/ --MATα1能催化S-腺苷蛋氨酸的合成，后者是主要的生物甲基供体；在酒精相关的肝脏疾病中会出现较低的MATα1活性以及线粒体的功能异常，除了细胞质和细胞核外，MATα1还能靶向作用肝脏细胞中的线粒体来调节其功能；近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Depletion of
炎症性肠病(IBD)新药！真实世界数据显示：Entyvio维持治疗从静脉制剂改为皮下制剂安全，不影响疗效!
Entyvio(安吉优，维得利珠单抗)已在中国批准上市，治疗溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）。
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!
mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！mavacamten 3期临床成功，刚获中国“突破性治疗药物”认证!
最近，mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证，该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。