自身免疫性疾病的靶向免疫治疗上取得新进展
银屑病和特应性皮炎是两种发病率极高的自身免疫性皮肤疾病，发病机制与皮肤屏障的损伤和免疫系统紊乱有重要关联。现有治疗药物存在作用靶点单一、副作用严重等问题。
2023-11-18
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30
上海交通大学研究者们揭示了肺靶向脂质纳米颗粒递送可溶性PD-L1 mRNA在急性呼吸窘迫综合征中的应用
急性呼吸窘迫综合征(ARDS)是一种以非心源性肺水肿、双侧胸片混浊和严重低氧血症为特征的严重呼吸系统疾病，其病因包括肺和肺外因素，如细菌性和病毒性肺炎、误吸、肺挫伤和严重全身感染。
2023-12-27
Cancer Discov：新型癌症药物或有望靶向作用肿瘤中的遗传弱点
来自Fralin生物医学研究所等机构的科学家们讨论了名为MRTX1719的新药的潜力，该药物能通过杀死缺乏特定肿瘤抑制基因的癌细胞，在实体瘤的临床试验中展现出早期的治疗希望。
2023-11-11
治疗阿尔茨海默病的TANGO研究数据公布，靶向游离Tau蛋白可能确实行不通
今年，Aβ抗体药物已经上了大分，首款Aβ抗体药物Lecanemab经FDA获批用于治疗成人AD，可以选择性地结合并去除不溶性的聚集物
2023-12-04
Science：从结构上揭示RNA调节PRC2失活机制
每个人类细胞都有一套完全相同的基因。在我们的细胞深处，一个名为 PRC2 的分子机器在决定哪些细胞成为心脏细胞、哪些细胞成为脑细胞、哪些细胞成为肌肉细胞或皮肤细胞的过程中起着至关重要的作用。
2023-10-11
Genes & Diseases：为旧药注入新生命：科学家提出一种有望靶向作用人类癌症干细胞的新策略
来自印度医学研究委员会—印度国家营养研究所等机构的科学家们倡导重新定向非癌症药物用于靶向作用难以捉摸的癌症干细胞。
2023-11-29
许小丁/苏士成等开发线粒体靶向的RNAi纳米平台，实现有效癌症治疗
由于mtDNA编码蛋白在调控线粒体代谢中的重要作用，该研究开发的线粒体靶向的RNAi纳米平台在治疗包括癌症和其他代谢性疾病在内的多种疾病方面显示出巨大潜力。
2023-11-13
Nature：科学家阐明人类亨廷顿氏症发生的生物性诱因 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自加州大学河滨分校等机构的科学家们通过研究首次发现他们能减缓果蝇和蠕虫疾病的进展，这或许就为开发治疗人类亨廷顿氏症的新型疗法打开了一扇大门。
2023-11-20
Adv Sci：陶永光/周乐杜/肖亮团队揭示靶向USP8促进肝癌铁死亡的新机制
该研究表明，使用小分子抑制剂靶向USP8可引起肝癌铁死亡，抑制肝癌的生长，为肿瘤新药研发提供了潜在有效的治疗靶点。
2023-11-21