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科学家最新揭示了阿尔茨海默神经炎症和淀粉蛋白病变的关键靶基因

阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease, AD)是一种常见的神经退行性疾病,以神经炎斑块、神经纤维缠结、脑内神经炎症等为特征,并伴有认知障碍和记忆丧失。在过去的四十年里,尽管进行了大量的基础研究和临床试验,但没有任何治疗方法可以阻止这种疾病的发展。

2022-03-07

Diabetologia:糖尿研究新突破!血管中的凝胶筛状结构或有望作为修复损伤心脏的新型靶点!

来自布里斯托大学等机构的科学家们通过研究发现,修复心脏微小血管中凝胶样层损伤的药物或有望帮助治疗糖尿病患者的心力衰竭。

2022-03-06

罕见RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉变性伴多发性神经:全方位改善!

vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-01-22

首个移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗法!MASP-2靶向单抗narsoplimab在美国监管更新!

TMA是干细胞移植最常见的致命并发症,目前尚无治疗HSCT-TMA的疗法!

2022-01-21

转甲状腺素蛋白淀粉变心肌(ATTR-CM)药物!!辉瑞Vyndaqel/Vyndamax:治疗5年全因死亡率降低41%!

Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白(transthyretin)稳定剂tafamidis的2种口服制剂

2021-12-22

:揭示糖基化修饰调控阿尔茨海默beta淀粉蛋白病理性聚集机制

   在阿尔茨海默病(AD)进展中,存在beta淀粉样蛋白(β-Amyloid,Aβ)的积累。Aβ在受影响的脑组织区域形成病理性聚集,被认为与AD的发生、进展和表型密切相关。多种翻译后修饰(如磷酸化、硝基化、糖基化等)对Aβ的病理性聚集及体内生物活性具有重要且不同的调控作用。在AD患者脑内,多种病理相关蛋白的糖基化位点、数量和水

2021-12-13

罕见RNAi疗法!vutrisiran 18个月新数据:有效治疗hATTR淀粉变性伴多发性神经!

vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2021-10-29

首个移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗法!MASP-2靶向单抗narsoplimab遭美国FDA拒绝批准!

TMA是干细胞移植最常见的致命并发症,目前尚无治疗HSCT-TMA的疗法!

2021-10-19

罕见RNAi疗法!vutrisiran在欧盟申请上市:3月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉变性伴多发性神经!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2021-09-16

PLoS Biol:肝脏中产生的β淀粉蛋白可导致大脑神经变性,是导致阿尔茨海默的一种潜在因素

澳大利亚科廷大学的John Mamo及其同事们发现肝脏制造的β淀粉样蛋白可导致大脑的神经变性。由于这种蛋白质被认为是阿尔茨海默病产生的关键促进因素,肝脏可能在这种疾病的发病或进展中发挥重要作用。

2021-09-18