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反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!

SOD1基因突变型ALS(SOD1-ALS)约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸,与SOD1 mRNA结合,使其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。

2022-10-27

美国FDA批准Relyvrio(PB-TURSO):显著降低死亡风险!

Relyvrio是一种复方制剂,由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成,旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。

2022-09-30

BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!

Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准,是全球首个A型血友病基因疗法。

2022-09-30

第二代FLT3抑制剂quizartinib获美国FDA优先审查:治疗新诊FLT3-ITD阳性AML!

AML是最常见的成人白血病类型之一,FLT3-ITD是最常见FLT3突变类型。3期试验中,与化疗相比,quizartinib方案将死亡风险降低22.4%,有潜力改变新诊FLT3-ITD阳性患者的治疗。

2022-10-25

美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!

exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

2022-09-29

重度抑郁症迎来新曙光:美国FDA批准了一种神经刺激疗法

FDA批准的SAINT神经调节系统来了,或能打破现有的抑郁症治疗僵局。

2022-09-29

美国FDA批准Dupixent(度伐利尤单抗):显著减轻瘙痒、清除皮损!

Dupixent是第一种也是唯一一种获批专门用于治疗结节性痒疹的药物。3期项目数据显示:Dupixent显著改善了疾病症状和体征,包括减少了瘙痒和皮肤病变。

2022-09-29

罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-09-30

口服TYK2抑制剂Sotyktu(deucravacitinib)获美国FDA批准!

Sotyktu是全球唯一获批的TYK2抑制剂,也是近10年来中重度斑块型银屑病口服治疗的首个创新。

2022-09-23

礼来RET抑制剂Retevmo获美国FDA批准:治疗RET基因融合阳性实体瘤!

Retevmo是第一款也是唯一一款被批准用于RET基因融合阳性晚期或转移性实体瘤成人患者的RET抑制剂,无论其肿瘤类型如何。

2022-09-27