Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14
诺和诺德新一代口服减肥疗法数据出炉
受试者基线BMI为25.0-39.9kg/m2。结果显示，50mg和100mg剂量组受试者的体重分别平均降低了10.4%和13.1%，安慰剂组这一比例为1.1%。
2024-09-16
Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
罗氏公司发布2期临床数据，单抗药物减缓部分帕金森患者症状进展
研究团队发现，相较于使用安慰剂患者的运动症状，Prasinezumab能在治疗52周后缓解所有进展较快亚组的运动症状退化。
2024-04-17
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
2023年药企研发投入TOP10，罗氏失去榜首位置，默沙东登顶
2023年是充满变化和调整的一年，COVID-19从制药行业前沿逐渐消失，而新型减肥药GLP-1类受体激动剂走上舞台中央，最新发布的2023年全球药企研发投入TOP10榜单！
2024-03-21
罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病
GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒（HNP），用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白，从而开发体内基因疗法。
2024-01-27