打开APP

罕见病新药!诺华首创补体因子B抑制剂LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)展现强劲疗效!

LNP023可控制这种疾病的溶血机制,有潜力改变PNH的治疗模式。

罕见病新药!美国FDA批准首个半胱胺滴眼液Cystadrops:治疗胱氨酸沉积症的眼部表现!

Cystadrops可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积。

罕见病新药!美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂):首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!

Hetlioz已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。

罕见病20年重大成果!Dojolvi在美国上市:第一个长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)药物!

LC-FAOD是一种罕见遗传病,无法将长链脂肪酸转化为能量。

全球第三款RNAi疗法!罕见病新药lumasiran英国获批,治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因

lumasiran正在接受美欧审查,可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因!

罕见病20年重大成果!美国FDA批准Dojolvi:第一个治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)的药物!

LC-FAOD是一种罕见的遗传病,患者机体无法将长链脂肪酸转化为能量,Dojolvi是一种高度纯化的、合成的七碳脂肪酸甘油三酯。

武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法

 Carmine Therapeutics(博泌生物)宣布与武田签署一项研究合作协议,利用Carmine Therapeutics的REGENT?技术(基于红细胞外囊泡)发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。根据协议条款,Carmine Therapeutics将获得预付款,作为研究资金支持,并可获得总额超过9亿美元的分期付款以

罕见病新药!美国FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita:第一个治疗肿瘤性骨软化症(TIO)的药物!

Crysvita是第一个被批准治疗TIO的药物,该病可导致低磷血症和骨软化症。

罕见病新药!赛诺菲庞贝病二代酶替代疗法avalglucosidase alfa头对头III期临床获得成功!

在晚发型庞贝病(LOPD)患者中,avalglucosidase alfa显著改善疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)。

罕见病新药!诺华抗炎药Ilaris获美国FDA批准:第一个治疗成人斯蒂尔病(AOSD)的药物!

Ilaris通过阻断白细胞介素-1(IL-1)发挥作用,这是一种调节机体免疫系统的重要细胞因子。