Nature Genetics | 多维度解析复杂人类疾病：整合群体遗传学、干细胞生物学与细胞基因组学
hPS细胞作为一种细胞模型，在评估人类遗传变异对不同谱系、发育状态和细胞类型的影响方面显示出巨大的潜力。
2024-05-22
科研人员首次发现肠道细菌介导遗传性视网膜疾病，并提出抗菌/肠道基因治疗的全新防控方法
新研究成果开辟了CRB1相关遗传性致盲眼病与肠道微生物的全新研究方向，给CRB1相关遗传性致盲眼病的治疗带来了新曙光，并可能对更广泛的眼部疾病产生影响。
2024-03-17
《细胞·干细胞》：MSKCC团队发现，与癌症密切相关的拟素化通路，是治疗阿尔茨海默病的潜在新靶点！
这项研究鉴定出了拟素化通路作为神经元年龄相关调节因子，并且在构建基于hPSC的AD疾病模型时，可用于诱导神经元衰老，增强AD表型，不仅为AD提供了新的潜在治疗靶点，也对疾病的体外建模具有重要意义。
2024-07-07
NEJM：病例研究揭示了与CAR-T细胞治疗相关的罕见继发性癌症的重要新细节
这项病例研究表明，使用CAR-T细胞治疗患者的医生应始终将CAR-T细胞视为新癌症和自身免疫问题的潜在来源。
2024-07-02
乳腺癌治疗新突破！Biomed Pharmacother：3D生物打印技术与柠檬来源细胞外囊泡相结合，构建高效双重递送系统
该研究通过3D生物打印GelMA支架负载柠檬来源EVs，联合DOX在3D TNBC模型中展现出协同增效，从多方面影响细胞行为，为TNBC治疗带来新希望与策略。
2024-12-25
Cell三篇齐发：揭开LAG-3与PD-1协同驱动T细胞耗竭机制，同时靶向可改善癌症治疗效果
这三项研究共同提供了PD-1和LAG-3单独或联合作用的机制见解，强调了进一步临床开发的机会。
2024-08-20
《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
首次绘制出酵母基因组编码蛋白在完整细胞周期中的精密运动与分布图谱
酵母作为真核生物的理想模型，其独特优势在于能够让我们观测到大规模的生物学过程，这是在其他更简单或更复杂的生物体中难以实现的。通过研究酵母细胞周期，有望深化对人类细胞周期机制的理解。
2024-05-02
小鼠自带基因治疗系统的秘密：4.5SH RNA
近期，人们发现小鼠体内一种小RNA分子在基因表达中发挥着至关重要的作用，这可能是研究人员发现的新一类调节RNA中首个被识别出的RNA分子。
2023-12-19