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2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元

目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。

2025-05-19

研究团队开发出名为cat-RNA的催化RNA系统，能像活体条形码打印机般，在微生物的16S核糖体RNA（rRNA）上刻下特殊标记。

2025-03-21

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

5月15日，苏州博腾生物制药有限公司（简称"博腾生物"）宣布与专注于眼科疾病细胞治疗药物研发的创新企业济视同光医药科技（宁波）有限公司（简称"济视同光"）达成重要战略合作。

2025-05-17

文研究表明，靶向泛素系统中的CUL5可能增强CAR-T细胞的效应功能，从而提高免疫疗法的效果。这一突破为未来癌症治疗提供了新的希望。

2025-02-25

这项研究表明，免疫系统可以对肾癌细胞发起攻击，而且由于癌症驱动突变的存在，这些肾癌细胞的表面会呈现内源性逆转录病毒蛋白片段。

2025-03-11

本文研究强调了子宫内膜癌对卡博替尼和纳武单抗联合疗法的潜在耐受性和反应机制，同时研究人员建议有限对机体具有活化T细胞免疫原性的患者进行联合治疗。

2025-03-08

研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。

2025-07-28

科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞（TEMs）改造成“特洛伊木马”，并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞，进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长，延长小鼠的生存期。

2025-07-10

2025-06-23