2020年国际溶酶体贮积症高峰论坛暨 中国溶酶体贮积症新生儿筛查协作组成立
2020年11月21日～22日，由上海交通大学医学院附属新华医院、上海市儿科医学研究所、上海市儿童罕见病诊治中心主办的国际溶酶体贮积症高峰论坛在上海成功举行，这对全国新生儿筛查以及儿童罕见病的诊疗有重大影响。溶酶体贮积症是一组遗传性代谢病，包含50多种疾病，影响多个器官功能，比如：心脏、肾脏、肝脾、眼睛等，对患者和家庭健康造成极大的危害。“中国溶酶体贮积症新
包括新冠病毒在内的β冠状病毒利用溶酶体劫持和离开受感染细胞
2020年10月31日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）的研究人员发现了一种生物途径，包括SARS-CoV-2在内的β冠状病毒在体内传播时，似乎可以利用这种生物途径劫持和离开细胞。更好地了解这一重要途径可能会在阻止这种导致COVID-19疾病的SARS-CoV-2冠状病毒的传播方面提供重要的新见解。相关研究结果于2
基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL
研究揭示自噬SNARE蛋白Syntaxin17介导自噬体-溶酶体融合的分子机制
近日，中国科学院上海有机化学研究所生命有机化学国家重点实验室潘李锋研究团队以Decoding three distinct states of the Syntaxin17 SNARE motif in mediating autophagosome-lysosome fusion为题在《美国国家科学院院刊》（PNAS）在线发表研究论
研究发现溶酶体膜蛋白减轻心肌缺血/再灌注损伤的作用和自噬调控新机制
7月23日，Circulation Research在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所肿瘤与微环境重点实验室研究员杨黄恬研究组与中山大学中山医学院教授曹楠研究组合作的题为Downregulation of LAPTM4B Contributes to the Impairment of the Autophagic Flux via Unopposed
开发出溶酶体靶向嵌合体，降解不想要的细胞表面蛋白和胞外蛋白，有望为一系列疾病开发出新型蛋白降解策略
2020年8月2日讯/生物谷BIOON/---当科学家们在细胞上发现潜在的危险蛋白时，他们可能会想象将自己缩小成为小小的外科医生，只切除有问题的蛋白分子，而将细胞的健康细胞完整地保留下来。在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员指出，虽然灵巧的双手和锋利的器械永远无法从细胞表面上切除单个蛋白，但是一种新的分子工具可以让细胞外科手术变得更容易。相关研究结
Autophagy：有丝分裂中溶酶体功能揭示染色体稳定性
在最近一项研究中，Bellvitge生物医学研究所（IDIBELL）和巴塞罗那大学（UB）的研究小组与梅奥诊所和明尼苏达大学的研究人员合作，揭示了溶酶体和自噬过程在有丝分裂过程中的活跃性，并且表明其对于有丝分裂是必需的。
黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞®在华获批，儿童罕见病迎来新“解法”
2020年6月3日，赛诺菲今天宣布中国国家药品监督管理局已批准注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞®,Aldurazyme®）用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS Ⅰ）患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。
Nature子刊：溶酶体异常导致癌症！
2020年4月9日讯 /生物谷BIOON /——癌细胞以不受控制的方式生长和分裂。乌普萨拉大学(Uppsala University)的一项新研究显示，细胞降解中心(称为溶酶体)的改变会导致细胞异常生长。研究结果近日发表在Nature Communications上。正常细胞有几种控制机制，阻止它们不受控制地生长。在过去的几年里，这些调控过程发生在溶酶体表面已
通过胀破溶酶体而撑死癌细胞！
2020年4月5日讯 /生物谷BIOON /——纳米颗粒表面覆盖着带正电和负电的配体混合物，聚集在癌细胞溶酶体的超配体中，破坏溶酶体膜的完整性，杀死细胞，但不涉及任何抗癌药物。纳米医学在促进疾病的诊断和治疗方面显示出巨大的潜力。为此，将治疗诊断试剂装载到纳米颗粒上和/或进入纳米颗粒，以增加其溶解度，同时延长血液循环，以便更有效地将药物输送到病变部位。此外，通过