Nat Genet：基因组数据揭示淋巴瘤转变为致死性癌症背后的分子机制
来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究阐明了低级别淋巴瘤在进展为更具侵袭性的肿瘤的过程中是如何发生变化的，这或有望帮助开发新型靶向性疗法来治疗淋巴瘤。
2024-01-08
Neuron：骨转录因子或能控制神经系统中的基因表达
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现，一种已知的用于骨形成的关键转录因子或能支持中枢神经系统中的特化细胞，从而促进大脑组织硬化，这一发现或有望为开发神经元再生的新型疗法提供相关信息。
2023-12-19
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30
类器官之父新论文：多重碱基编辑，一步生成肿瘤类器官模型
研究团队希望通过这种方法来建立一个具有复杂基因型的突变类器官库，以便更好地研究人类癌症的发生机制。研究团队进一步证明了多重碱基编辑在肝脏、子宫内膜和类器官突变中用于多个上皮组织的癌症建模的多功能性和灵
2023-11-02
PNAS：特殊的基因突变或能作为一系列人类癌症的新型生物标志物
来自美国西北大学医学院等机构的科学家们成功定位了多种人类癌症中所发现的遗传突变背后的新型分子机制，这或有望作为新型生物标志物来改善对患者的分类和疗法选择。
2024-01-04
迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生，基因编辑猪肾移植猴存活超两年
另一方面，由于排斥机制的差异，目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出，靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案，但是这些药物还未能获得FDA批准。
2023-10-15
揭示MSL2确保哺乳动物双等位基因表达机制
你有没有想过，为什么我们的细胞中每条染色体都有两个拷贝？在繁殖过程中，我们从父母那里各得到一个拷贝。这意味着，我们也从每条染色体或每对父母那里获得了每个基因的两个拷贝或等位基因。
2023-12-28
Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
2023-12-21