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  • B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动

     日前,uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后,三名患者凝血因子IX(FIX)活性平均达到正常值的45%。此外,该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果,该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到

  • B型血友病基因疗法!uniQure第一代疗法AMT-060随访3.5年表现显著临床获益和良好耐受性

    2019年07月09日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据,结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。在这项正在进行的I/II期研究中,接受AMT-060治疗的

  • 血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验

     日前,Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明,SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平,并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法(RMAT)认定。基于这些积极结果,两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验,辉瑞公司将接手这一疗

  • 改良CRISPR-Cas9将为耳聋带来精准基因疗法

    根据世界卫生组织的数据,全世界有4.66亿人患残疾性听力损失,相当于平均不到20人中就有1人丧失听力。遗传造成的听力损失还是新生儿最常见的残疾之一。基因编辑技术的问世,为治疗基因缺陷引起的遗传性耳聋带来了前所未有的希望。最近,哈佛医学院和波士顿儿童医院的一支联合研究团队,利用优化的CRISPR-Cas9基因编辑系统,在耳聋小鼠模型上精确识别并修正内耳的致聋突变,帮助小鼠留住听力。这一概念验证的完成

  • 基因疗法治疗DMD 辉瑞首次公布人体试验早期数据

     29日,辉瑞(Pfizer)公司公布了旨在治疗杜兴氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的基因疗法PF-06939926,在1b期临床试验中获得的初步结果。试验结果显示,这一基因疗法能够提高患者肌肉中抗肌萎缩蛋白的表达水平,并且改善肌肉功能性指标。DMD是一种严重遗传病,患者肌肉逐渐退化和无力,症状通常在儿童3-5岁时开始出现。患者在十几岁时

  • 罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)

    2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导候选基因疗法KB103(bercolagene telserpavec)治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的再生医学先进疗法资格(RMAT)。此次RMAT资格的授予,是基于来自GEM-1和GEM-2

  • 罕见皮肤病基因疗法!首创局部基因疗法KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB) II期临床获得成功

    2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司,近日公布了候选基因疗法KB103(bercolagene telserpavec)治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)安慰剂对照II期研究(GEM-2)的积极结果,以及来自I期研究(GEM-1)的最新数据。数据发布后,公司股价应声飙升超过40%。首席调查员、斯

  • 基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动

      日前,Krystal Biotech公司宣布,其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果,治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定,RMAT认定旨在加快再生医疗产品(包括基因治疗产品)的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病,患者编码VII型胶原蛋白(COL7)的基因出现突变,皮肤中缺少胶原蛋白,从而

  • 数据盘点近10年基因疗法发展趋势

     本月初,bluebird bio的基因疗法Zynteglo获得欧盟委员会批准,治疗输血依赖型β地中海贫血。5月中,诺华公司的重磅基因疗法Zolgensma获得美国FDA批准,治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者。多家大型药企也在通过并购或开展研发合作的形式,布局基因疗法领域。种种迹象表明,基因疗法领域在经历20年前的挫折之后不但已经复苏,而且正在进入蓬勃发展的新时代。日前,DealFor

  • Vertex发力基因疗法布局 拓展合作、收购公司动作不断

     日前,Vertex Pharmaceuticals宣布将增强其基因编辑能力,以开发针对杜氏肌营养不良(DMD)与1型肌强直性营养不良(DM1)的新型疗法。为此,它与CRISPR Therapeutics拓展了现有的研发合作,并将收购Exonics Therapeutics。在与CRISPR Therapeutics的合作上,Vertex将支付1.75亿美元的先期付款,获得其CRISPR