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  • Brain解读:科学家或有望利用新型基因疗法来治疗多种人类大脑疾病

    2020年8月17日 讯 /生物谷BIOON/ --一个单独的基因突变会诱发一种改变生命的疾病,并会对机体多个系统产生影响,比如几十种溶酶体储存疾病,其是由单一基因突变影响了细胞中代谢大分子的关键酶类的产生所致,这些疾病会影响机体多个器官的功能,尤其是大脑,其会给患者带来不同程度的智力障碍;而基因疗法或许有望治疗这些疾病,但大脑自身的保护性机制—血脑屏障一直

  • 实体瘤基因疗法!VBL首创抗癌基因疗法VB-111治疗铂耐药卵巢癌展现强劲疗效!

    VB-111是一种腺病毒基因疗法,具有2种机制:饿死肿瘤,将肿瘤由“冷”变“热”。

  • HGT:利用基因疗法靶向作用内层视网膜或有望治疗失明症

    2020年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy 上题为“Gene Therapy Targeting the Inner Retina Rescues the Retinal Phenotype in a Mouse Model of CLN3 Batten Disease”的研究报告中,来自

  • AMD基因疗法1期研究结果积极 给药一次15个月无需抗VEGF抢救注射

     临床阶段的基因治疗公司Adverum Biotechnologies近日公布了玻璃体腔内注射(IVT)基因疗法ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet-AMD)I期OPTIC研究队列1-4新的阳性中期数据。该研究在需要频繁注射抗血管内皮生长因子(VEGF)的患者中开展,结果显示,低剂量和高剂量ADVM-022单次治疗大幅降低了年化抗VE

  • 喵星人也有智力障碍?未来可以试试基因疗法

    你知道吗?猫也有智力障碍,其中一种病因是甘露糖苷贮积症——由基因突变引发的遗传性疾病。而当人类患上这种病时,会出现智力障碍、运动失调、骨骼异常等特征。最近,宾夕法尼亚大学的一支研究团队通过向患病猫体内注射AAVhu.32-GFP基因载体,成功用正常基因替换掉突变基因。经过治疗的猫的某些神经系统症状明显改善,也能活得更久。这项研究发表于国际神经病学领域顶级期刊

  • 杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格!

    SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

  • 眼科基因疗法!强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP):可显著改善视力!

    AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。

  • Sarepta达成4亿美元合作 获得DMD基因疗法独家全球许可

     今日,致力于开发罕见病精准疗法的Sarepta Therapeutics公司,宣布与Hansa Biopharma公司达成协议,获得独家全球性许可,开发和推广imlifidase作为一种预治疗手段,扩展治疗杜氏肌营养不良症(DMD)和肢带型肌营养不良症(LGMD)的基因疗法的使用范围。Imlifidase是一种能够切断IgG抗体的蛋白酶。Sare

  • 基因疗法进步催生个体化疗法监管框架

    现行监管框架,对于新的个体化疗法开发,有时显得力不从心。个体化疗法的不断发展,促使监管机构重新思考现行的制药、临床前和临床开发及其监管模式,通过公立-私营部门合作,发挥监管灵活性,使得有效的个体化疗法,能够最终服务于亟需患者。选择先前开发的现成适用的疗法,用于解决个体的病症的个体化医疗概念,已经存在了数十年时间。但随着分子医学的不断发展进步,开始出现只针对一

  • 武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法

     Carmine Therapeutics(博泌生物)宣布与武田签署一项研究合作协议,利用Carmine Therapeutics的REGENT?技术(基于红细胞外囊泡)发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。根据协议条款,Carmine Therapeutics将获得预付款,作为研究资金支持,并可获得总额超过9亿美元的分期付款以