Nature Medicine；基因“快递”与“迷你”补丁——一场对抗杜氏肌营养不良症的里程碑式探索
这束在1b期试验中被点亮的星光，虽然未能在3期试验中照亮整个夜空，但它已然为我们指明了前路的方向，留下了探索星辰大海的珍贵航图。而这，正是科学最伟大的力量所在。
2025-07-03
J Autoimmun：识别出能抑制机体炎性反应的遗传突变，有望帮助开发类风湿性关节炎新型疗法
本文研究揭示了TRAF1/cIAP2轴在促进机体炎症中未被识别的关键角色，同时有望提供研究基础帮助开发治疗诸如类风湿性关节炎等炎性疾病的新型疗法。
2025-03-20
Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25
CD：徐瑞华/王峰团队揭示HDAC抑制剂不增效免疫疗法对抗实体瘤的原因，添加抗血管生成药物或可破！
该研究发现，血管异常化是导致HDACi与ICIs联合治疗方案在实体瘤中表现不佳的重要原因，而在二联疗法的基础上引入抗血管生成治疗（三联疗法），可显著改善血管异常，并增强免疫治疗的疗效。
2025-06-15
Nat Commun：科学家有望开发出靶向作用人类结直肠癌的新型表观遗传学疗法
研设计出了一种脂质纳米颗粒疗法（即一种由脂肪分子所组成的超微小药物运输载体）来将mSTELLA肽作为mRNA运输到细胞中，这种疗法在小鼠机体中表现良好，其能激活肿瘤抑制基因并损伤肿瘤的生长。
2025-02-09
NCB：中山大学团队发现，精神压力竟会关闭抗癌基因，促进瘤内神经生长，助力“癌王”进展
这项研究成果表明，心理压力会导致ALKBH5缺乏，从而直接导致胰腺癌细胞的表观转录组学改变，进而促进神经支配，加速肿瘤进展。
2025-05-29
相达生物科技完成3,400万美元A轮融资 推动尿液基因检测技术发展，助力早期疾病筛查
• 自2019年以来亚洲诊断技术领域规模最大的A轮融资，充分体现投资者对相达生物科技创新技术及增长潜力的高度认可。
2025-05-20
Front Cell Dev Biol：RAX2基因通过调控关键因子主宰视网膜光感受器细胞发育
本研究利用人类视网膜类器官和单细胞测序，发现RAX2缺失会影响光感受器细胞命运决定，其可能通过调控PAX6和SOX2表达参与视网膜发育，为相关视网膜疾病提供潜在治疗靶点。
2025-06-25