首页 » 标签 :“基因治疗”(共找到约203条相关新闻)
  • 血友病患者基因治疗后罹患肝癌,公司表示:治疗没问题,是患者自身问题

    UniQure于去年12月中旬提交一份初步诊断为肝细胞癌(HCC)的相关严重不良事件安全报告指出,有1名患者于2019年10月接受了新型基因疗法dezaparvovec(AMT-061),在腹部超音波检查中发现肝脏肿块。

  • 代替吗啡治疗疼痛的依赖!Science子刊:基于CRISPR和锌指蛋白的基因治疗技术缓解慢性疼痛

      慢性疼痛是指持续一个月以上的疼痛,骨关节炎、颈痛、腰痛、头痛、癌痛等均是常见的慢性疼痛。目前,我国至少有一亿以上的慢性疼痛患者。由于它的发作给患者带来的痛楚,会使人出现睡眠紊乱、缺乏食欲、精神崩溃等后果,这严重影响生活质量,因此也有人把慢性疼痛比喻为一种不死的癌症。目前治疗慢性疼痛的主要方法是服用阿片类药物(如吗啡、杜冷丁),但是阿片

  • 项目路演 · 投融资对接 | 细胞及基因治疗产业转化闭门会诚邀您参与

    为更好地打通科研、临床、产业、资本对接渠道,2021年第十二届细胞治疗国际研讨会(7月9-10日,上海)特别增设产业转化闭门会议,围绕细胞和基因治疗领域的热点话题,支持鼓励高校、科研院所、初创企业展示推介具有转化前景的科研成果、专利及创新项目,同时倾力邀请投融资机构、行业龙头企业、学术嘉宾的参与,现场进行专家提问与点评。 核心内容:科研成果转化 ·

  • Science关注:全球第二昂贵的基因治疗药物试验因两名患者患癌而被终止

      镰状细胞病(SCD)是一种严重进行性的、使人衰弱的遗传性疾病,由β-珠蛋白基因突变导致异常镰状血红蛋白(HbS)的产生。因红细胞呈镰刀状而得名。对于患有SCD的成人和儿童来说,这意味着痛苦的危机和其他改变生命或威胁生命的急性并发症,如急性胸腔综合征(ACS)、中风和感染。如果患者在急性并发症、血管病变和终末器官损害中存活,由此产生的并

  • 勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体,以开发下一代肝靶向基因治疗

    勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司(以下简称克睿基因)今天宣布了一项合作,将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒(AAV)载体,用于下一代基因治疗。这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合,从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。现有的AAV

  • 我国首个原创型基因治疗载体问世,打通基因编辑体内治疗的最后一公里

      上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)杂志上发表了一篇题为:Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age

  • Science关注:最“安全”基因治疗载体似乎并不安全,血友病患者接受治疗后患上肝癌

      长期以来,腺相关病毒载体(AAV)由于具有长期潜伏于人体而不表现出任何明显致病性的优点被公认是目前最理想的基因治疗基因载体。然而,近年来不断有声音提醒,这一看似安全的疗法或许存在着致命的风险。当地时间12月22日,《Science》发布了一篇题为“Liver tumor in gene therapy recipient raises

  • Science子刊:震惊!临床试验表明对单眼进行基因治疗载体注射,可改善双眼视力

    2020年12月14日讯/生物谷BIOON/---莱伯视神经病变(Leber hereditary optic neuropathy, LHON),又称莱伯视神经萎缩,是线粒体失明(mitochondrial blindness)的最常见原因。在一项新的临床研究中,英国剑桥大学Patrick Yu-Wai-Man博士和法国巴黎视觉研究所José-Alain

  • "细胞及基因治疗产业化发展及政策研讨会"成功举办

    11月4日,由上海张江高科技园区发展事务协商促进会、上海国际医学园区集团有限公司共同主办,上海益诺思生物、和元生物、邦领、张江商会等协办的“细胞及基因治疗产业化发展政策研讨会”在张江科学城成功举办,会上,来自近60家企业、机构的200多名行业从业者就细胞、基因产业发展中的科学监管、非临床评价、注册申报、工艺开发、质量标准等环节进行了探讨和交流。

  • 2020杰克森实验室肿瘤免疫与基因治疗论坛在沪成功举办

     2020年9月2日, 2020杰克森实验室肿瘤免疫与基因治疗论坛在上海成功举办。此次活动由杰克森实验室主办。 癌症免疫疗法,尤其是免疫检查点抑制剂的治疗手段,已成为治疗某些类型癌症的重要组成部分,并为特定群体患者提供了持续性的治疗效果。免疫检查点抑制剂作为靶向免疫系统的“刹车”的药物,有助于免疫系统识别和攻击癌细胞。目前,免疫