平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25
在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
阿斯利康10.5亿美元收购的罕见病新药首个关键III期研究成功
HypoPT是一种罕见的内分泌疾病，由PTH缺乏引起，其特征是血液中钙和磷水平的调节受损。这种生理作用失调可导致临床表现，包括对肾脏和骨骼的负面影响。
2025-03-19
从实验室到患者，药明康德赋能罕见病药物创新浪潮
2025-03-10
重磅：拓领博泰罕见病1.1类新药获国家药监局批准临床试验
2025-01-02
德曲妥珠单抗以3480元/支进入医保，2025年新医保正式执行！
2025年1月1日，2024版新医保目录正式执行。今起，DS-8201最新价格已从6912/支调至3480/支！
2025-01-05
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
Nature：患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望
患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统，以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病，此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效，哪些药物可能无效。
2025-02-14
医保谈判将让步？业内流传创新药定价新政策
还有行业人士感叹称，过去两年，很多创新药企被“不出海就出局”的悲观情绪笼罩，而这份文件是对这一困惑的回应，他从中感受到国家撬动内循环的决心，以后创新药企业可能依靠中国市场也能活得很好。
2025-03-07