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罕见基因疗法!美国FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

Skysona可解决疾病根本病因,一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批,但因报销问题退出欧洲市场。

2021-12-22

特应性皮炎(AD)新药!赛诺菲/再生元Dupixent(达必妥)治疗6个月-5岁儿童疗效显著!

Dupixent第一个获批治疗特应性皮炎的靶向生物药,已在中国上市,用于治疗成人患者。

2021-12-18

糖尿肾病新药!拜耳首创药物Kerendia(finerenone)在欧盟即将获批,在中国已进入审查!

Kerendia是第一个在CKD合并T2D的患者中显示出积极的肾脏和心血管结局的非甾体类选择性MRA。

2021-12-21

儿科新药!美国FDA批准诺华Cosentyx(苏金单抗):治疗附着点炎相关关节炎(ERA)和幼年银屑关节炎(JPsA)!

截至目前,Cosentyx已获批5个适应症,该药是第一个治疗ERA的生物制剂、也是唯一一个可同时用于治疗ERA和PsA儿科患者的生物制剂。

2021-12-25

儿童肿瘤很「罕见」,却离我们那么近又那么远

每一个努力生长的生命个体都值得被关注、鼓励。

2021-11-25

白血(CLL)新药!阿斯利康BTK抑制剂Calquence随访3年数据:疾病进展/死亡风险降低71%!

Calquence与标准护理相比治疗3年将疾病进展或死亡风险降低71%,与Imbruvica相比安全性更高。Imbruvica是全球首个上市的BTK抑制剂,Calquence是新一代BTK抑制剂。

2021-12-14

银屑关节炎(PsA)新药!美国FDA批准艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq第二个适应症!

Rinvoq在美国已获批2个适应症,在欧盟已获批4个适应症。JAK1是一种激酶,在多种炎症性疾病的病理生理过程中发挥了关键作用。

2021-12-17

白血(CML)新药!诺华公布STAMP抑制剂Scemblix新数据:疗效安全性继续优于辉瑞Bosulif(博舒替尼)!

Scemblix(asciminib)是一款差异化产品,与市面TKI药物作用位点不同,通过抑制ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用。

2021-12-13

克罗恩(CD)新药!艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq首个3期诱导研究成功:达到临床缓解&内镜应答终点!

与安慰剂相比,Rinvoq达到了临床缓解和内镜应答主要终点。

2021-12-16

银屑新药!百时美施贵宝口服TYK2抑制剂deucravacitinib在美日欧进入审查:疗效击败安进Otezla!

deucravacitinib是一种新型、口服、选择性TYK2抑制剂,具有一种独特的作用机制。

2021-12-14