儿童肿瘤很「罕见」，却离我们那么近又那么远
来源：生物谷原创 2021-11-25 17:00
每一个努力生长的生命个体都值得被关注、鼓励。
“我勇敢吧！我一点都没有动，也没有哭！”4岁的“小苹果”是一个活泼开朗的小姑娘，笑起来眉眼弯弯，人见人爱。如果不是亲眼见到那一沓沓厚厚的病历，人们很难想象，她曾在两岁时被确诊腺泡型横纹肌肉瘤，辗转4家医院，历经了12次化疗、28次放疗，最终在父母和医生的艰难努力下，赢得了成长的生机。
在我国，像“小苹果”这样的肿瘤儿童并不罕见，统计数据显示，我国每年约有3至4万名儿童确诊肿瘤，这意味着，平均每天就有近百例新增病例出现。而近十年来，这一数字每年正以2.8%的速度增长，恶性肿瘤已成为儿童第二大致死原因。
正如浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生所说，“儿童肿瘤并非不治之症， 儿童肿瘤的预后在一定程度上比成人肿瘤效果好，其总体治愈率能达到70%以上。 能否治愈的关键，除了取决于肿瘤自身特性外，更重要的是患儿能否获得早期诊断和及时正确的治疗。”
筛查之难
目前，儿童肿瘤包括血液系统肿瘤和实体瘤两大类。常见的血液系统肿瘤主要是白血病，常见的实体瘤为神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、骨肉瘤、肝母细胞瘤、横纹肌肉瘤和畸胎瘤等等。儿童肿瘤发病病因复杂，起病比较隐匿，没有特殊症状，除体表的肿块外，盆腔、腹腔不易发现。再加之儿童缺乏表述病痛的能力，因此不容易及早发现。
浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生表示，“归根结底，肿瘤还是一种罕见病，相对来说儿童来说，诊断会更难。从流行病学来看，儿童肿瘤的高发年龄在3岁，这个年龄的儿童很难表达清楚自己身体状况。另外，开展儿童肿瘤早期筛查非常困难，从临床来看，恶性肿瘤的发现都不是主动体检筛查出来的，这直接导致恶性肿瘤患儿中有大部分发现时已到中晚期。 ”
“再加之，我国还没有完善的早期筛查机制，无论是从公众认知到医务人员的诊断都存在不足和误区，导致疾病极易被忽视，患儿的治疗也错过了最佳时期。同时，由于家庭由于缺乏信心，时常“病急乱投医”，有的早早地放弃了治疗。”浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生进一步强调到。
面对疾病知晓率低、患儿家庭治愈信心不足的问题，深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、“向日葵儿童”公益项目发起人李治中博士介绍：“科普教育提升中国儿童肿瘤诊疗水平不可或缺的方向之一。我们希望，通过普及专业靠谱、及时全面的科学信息，能够为每一个遭遇儿童肿瘤的普通家庭驱散迷茫和恐惧，为孩子们光明健康的未来保驾护航，让每一个孩子都能如同向日葵，向阳而生。”
并非不治之症
事实上，很多儿童恶性肿瘤在早期如能得到积极治疗是可以治愈的。近年来随着医学的进步，国家药品监督管理局利好政策频出，越来越多新型肿瘤治疗手段出现，为儿童肿瘤的治疗带来了希望。
首都医科大学附属北京儿童医院的王焕民教授指出：“实际上，由于儿童肿瘤的特殊性，以及近年来早期诊断和规范诊疗水平的大幅提升，如今儿童肿瘤的整体生存率已经能达到80%以上。因此，家长不必过度恐慌，儿童肿瘤并不等于绝症，在科学、规范的积极治疗下，许多患儿有机会实现康复，和其他孩子一样长大成人。”
今年，百济神州宣布其达妥昔单抗β（商品名：凯泽百）获国家药品监督管理局批准，用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者，这是中国首个获批用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物。
百济神州副总裁刘焰女士表示，“孩子牵系着家庭的未来与希望，看着他们健康长大，是每一对父母最朴素的愿望。此前不少家长为了给患儿寻求一线希望，千方百计从海外购买药品。2020年11月，达妥昔单抗β落地海南博鳌，通过“先行先试”的绿色通道政策，缩短了患儿的等待期，让近30位神经母细胞瘤患儿提前用上药物。我们高度关切肿瘤患儿未被满足的需求，也希望发挥自身所长，积极携手公益组织、学术机构等各界力量，共同致力于改善患儿的健康福祉，用爱与科学，守护孩子们的成长。”
科学点亮希望
儿童作为特殊群体，保障其健康成长对于全人类来说具有非常重要的意义，但目前我国儿童用药远不能满足治疗需求。
深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、“向日葵儿童”公益项目发起人李治中博士指出，“儿科临床试验是儿童用药上市前的重要环节，鼓励开展儿科临床试验可以从根本解决儿童用药短缺的问题。然而，儿童用药开发耗资巨大，成果转化困难、利润较低，药品开发动力不足。”
儿童临床试验文献发表情况
“相比发达国家，目前我国儿童肿瘤治疗水平亟待提升，这需要全社会共同的关注与努力。”浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生强调，“肿瘤患儿及家庭一方面需要创新疗法提升整体治疗效果，另一方面需要借助科学的信息普及，让更多患儿及早被发现、家庭减少对肿瘤的恐惧，建立战胜儿童肿瘤的信心。”
虽然儿童肿瘤的治疗效果在不断得到改善，越来越多的儿童肿瘤患者可以获得长期生存的机会，但肿瘤的治疗仍然是一个漫长的、需要不断完善的过程。在新药研发的过程中，需要多方努力，迅速开展临床试验，推动临床转化，助力儿童肿瘤治疗的发展。
“如果说，人生是一场冒险，那么这些在生命之初就面临着最难挑战的孩子，每一步的成长都需要拼尽全力。我看到了许多悲痛与无奈，也看到了这些患儿和家属爆发出的强大勇气、乐观和信念。每一个努力生长的生命个体都值得被关注、鼓励。”医疗新闻纪录片《人间世2》总导演秦博说到。
在我国，像“小苹果”这样的肿瘤儿童并不罕见，统计数据显示，我国每年约有3至4万名儿童确诊肿瘤，这意味着，平均每天就有近百例新增病例出现。而近十年来，这一数字每年正以2.8%的速度增长，恶性肿瘤已成为儿童第二大致死原因。
正如浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生所说，“儿童肿瘤并非不治之症， 儿童肿瘤的预后在一定程度上比成人肿瘤效果好，其总体治愈率能达到70%以上。 能否治愈的关键，除了取决于肿瘤自身特性外，更重要的是患儿能否获得早期诊断和及时正确的治疗。”
筛查之难
目前，儿童肿瘤包括血液系统肿瘤和实体瘤两大类。常见的血液系统肿瘤主要是白血病，常见的实体瘤为神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、骨肉瘤、肝母细胞瘤、横纹肌肉瘤和畸胎瘤等等。儿童肿瘤发病病因复杂，起病比较隐匿，没有特殊症状，除体表的肿块外，盆腔、腹腔不易发现。再加之儿童缺乏表述病痛的能力，因此不容易及早发现。
浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生表示，“归根结底，肿瘤还是一种罕见病，相对来说儿童来说，诊断会更难。从流行病学来看，儿童肿瘤的高发年龄在3岁，这个年龄的儿童很难表达清楚自己身体状况。另外，开展儿童肿瘤早期筛查非常困难，从临床来看，恶性肿瘤的发现都不是主动体检筛查出来的，这直接导致恶性肿瘤患儿中有大部分发现时已到中晚期。 ”
“再加之，我国还没有完善的早期筛查机制，无论是从公众认知到医务人员的诊断都存在不足和误区，导致疾病极易被忽视，患儿的治疗也错过了最佳时期。同时，由于家庭由于缺乏信心，时常“病急乱投医”，有的早早地放弃了治疗。”浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生进一步强调到。
面对疾病知晓率低、患儿家庭治愈信心不足的问题，深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、“向日葵儿童”公益项目发起人李治中博士介绍：“科普教育提升中国儿童肿瘤诊疗水平不可或缺的方向之一。我们希望，通过普及专业靠谱、及时全面的科学信息，能够为每一个遭遇儿童肿瘤的普通家庭驱散迷茫和恐惧，为孩子们光明健康的未来保驾护航，让每一个孩子都能如同向日葵，向阳而生。”
并非不治之症
事实上，很多儿童恶性肿瘤在早期如能得到积极治疗是可以治愈的。近年来随着医学的进步，国家药品监督管理局利好政策频出，越来越多新型肿瘤治疗手段出现，为儿童肿瘤的治疗带来了希望。
首都医科大学附属北京儿童医院的王焕民教授指出：“实际上，由于儿童肿瘤的特殊性，以及近年来早期诊断和规范诊疗水平的大幅提升，如今儿童肿瘤的整体生存率已经能达到80%以上。因此，家长不必过度恐慌，儿童肿瘤并不等于绝症，在科学、规范的积极治疗下，许多患儿有机会实现康复，和其他孩子一样长大成人。”
今年，百济神州宣布其达妥昔单抗β（商品名：凯泽百）获国家药品监督管理局批准，用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者，这是中国首个获批用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物。
百济神州副总裁刘焰女士表示，“孩子牵系着家庭的未来与希望，看着他们健康长大，是每一对父母最朴素的愿望。此前不少家长为了给患儿寻求一线希望，千方百计从海外购买药品。2020年11月，达妥昔单抗β落地海南博鳌，通过“先行先试”的绿色通道政策，缩短了患儿的等待期，让近30位神经母细胞瘤患儿提前用上药物。我们高度关切肿瘤患儿未被满足的需求，也希望发挥自身所长，积极携手公益组织、学术机构等各界力量，共同致力于改善患儿的健康福祉，用爱与科学，守护孩子们的成长。”
科学点亮希望
儿童作为特殊群体，保障其健康成长对于全人类来说具有非常重要的意义，但目前我国儿童用药远不能满足治疗需求。
深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、“向日葵儿童”公益项目发起人李治中博士指出，“儿科临床试验是儿童用药上市前的重要环节，鼓励开展儿科临床试验可以从根本解决儿童用药短缺的问题。然而，儿童用药开发耗资巨大，成果转化困难、利润较低，药品开发动力不足。”
目前，我国儿科临床试验开展情况不容乐观，相关文章发表数量、临床试验注册数量较少 。据数据显示，在国家药品监督管理局药品审评中心登记在案 的临床试验共 10 000 余项，以“儿童”为关键词进行检索，排除适应证包括儿童但并未以未成年人为受试者的临床试验，共检索到 145 项。
儿童临床试验文献发表情况
“相比发达国家，目前我国儿童肿瘤治疗水平亟待提升，这需要全社会共同的关注与努力。”浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生强调，“肿瘤患儿及家庭一方面需要创新疗法提升整体治疗效果，另一方面需要借助科学的信息普及，让更多患儿及早被发现、家庭减少对肿瘤的恐惧，建立战胜儿童肿瘤的信心。”
虽然儿童肿瘤的治疗效果在不断得到改善，越来越多的儿童肿瘤患者可以获得长期生存的机会，但肿瘤的治疗仍然是一个漫长的、需要不断完善的过程。在新药研发的过程中，需要多方努力，迅速开展临床试验，推动临床转化，助力儿童肿瘤治疗的发展。
“如果说，人生是一场冒险，那么这些在生命之初就面临着最难挑战的孩子，每一步的成长都需要拼尽全力。我看到了许多悲痛与无奈，也看到了这些患儿和家属爆发出的强大勇气、乐观和信念。每一个努力生长的生命个体都值得被关注、鼓励。”医疗新闻纪录片《人间世2》总导演秦博说到。
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