急性髓系白血病（AML）
赖氨酸去甲基化酶 1（LSD1）
表观遗传失调
CAR-T细胞疗法
多发性硬化(MS)
少突胶质细胞前体细胞（OPC）
NQO1–AGRN–FLNA调控轴
NAD(P)H 酰基醌氧化还原酶 1（NQO1）
食管鳞状细胞癌(ESCC)
miR-126a-3p–Pex5轴
微环境
抗氧化剂
亨廷顿病（HD）
CRISPR-Cas9
NLRP3 炎性小体
“H3K79succ/HK2”轴
突变亨廷顿蛋白（mHTT）
谷氨酰胺代谢
败血症
胆碱激酶α（CHKA）
CHKA–PML–WIPI2轴
炎症性肠病（IBD）
Cell子刊：肠道病原菌的“神经攻击”，上海交通大学洪洁等揭示肠道菌群介导的免疫—神经互作新机制
该研究提供了肠道微生物群和免疫神经元串扰之间复杂相互作用的见解，为IBD的靶向治疗干预提供了途径。
Sci Adv：北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法，精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”，安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA，以及一种自失活基因编辑系统；该系统可在短暂表达后使SaCas9失活，从而实现高基因编辑效率，并以最大安全性防止脱靶效应。
Science子刊：重塑肿瘤微环境！新 CAR-T 疗法通过局部阻断 VEGF，攻克胶质母细胞瘤和卵巢癌
在这项临床前研究中，加州大学洛杉矶分校的研究人员改造了 CAR-T 细胞，使其能够分泌一种名为单链可变片段的小型抗体片段，该片段能特异性阻断 VEGF。
PNAS：中国科学技术大学吴缅等团队揭示肿瘤代谢新适应机制
该研究揭示，谷氨酰胺匮乏会上调胆碱激酶α（CHKA），其单体化增强了其非经典蛋白激酶活性。CHKA在酪氨酸339位点磷酸化早幼粒细胞白血病（PML）蛋白，促进其向细胞质定位。
IF=53！上海药物所柳红/李佳/黄河等破解白血病耐药新策略：新靶向药虽强却会引发肿瘤“反弹”，巧用老药“援军”拦截，实现1+1>2疗效
该研究开发了 DC551040，这是一种高效、选择性且不可逆的 LSD1 抑制剂，在 I 期 AML 临床试验（CTR20222026）中具有良好的耐受性。
Sci Adv：新研究发现Ampk α 2 T172的激活决定了骨骼肌的运动表现和能量转导
研究证实了AMPK在一个特定氨基酸上的磷酸化在调节线粒体数量和活性中的作用，线粒体是细胞内产生能量的细胞器。
Science子刊：海军军医大学曹莉/何成发现阻碍多发性硬化髓鞘修复的关键分子，并找到一种已上市药物或可解除抑制、促进再生
研究结果提示少突胶质细胞中异常的miR-126a-3p–Pex5轴是促进慢性MS病灶髓鞘再生的潜在治疗靶点。
Cancer Res：扬州大学王霄霖等团队发现NQO1在食管鳞癌中的全新促癌功能
这些发现揭示了 NQO1 在食管鳞状细胞癌中的一种不依赖于酶活性的 RNA 调控功能，并为靶向 NQO1/AGRN 轴提供了机制上的依据。