Alnylam又一款RNAi疗法获FDA快速通道资格
Alnylam日前宣布，美国FDA已授予vutrisiran快速通道资格（FTD），这是一种研究性RNAi疗法，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引起的多发性神经病。FTD旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。研究性药物获得FTD，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请
Nature：警惕！遗传突变让儿童脑瘤风险增加
2020年4月16日讯 /生物谷BIOON /——圣犹大儿童研究医院、欧洲分子生物学实验室和德国癌症研究中心的研究人员已经确认ELP1是儿童髓母细胞瘤SHH亚群中的一种新的易感性基因。Nature近日以网络版的形式刊登了这篇文章。髓母细胞瘤是儿科最常见的恶性脑肿瘤。SHH亚群约占所有儿童髓母细胞瘤病例的30%。以前的研究表明，这一亚群受到患者生殖系(遗传)D
黑石与Alnylam达成合作 加速开发创新RNAi疗法
14日，黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）和Alnylam公司联合宣布，双方已达成一项战略合作协议，黑石将提供高达20亿美元的资金来支持Alnylam开发创新RNAi疗法，治疗多种严重疾病患者。RNA干扰（RNAi）是一种天然的基因沉默现象，是当今生物学和药物开发领域最有前途和发展最迅速的前沿RNA疗法之一。发现这一
危急时刻 RNAi疗法能否点中新冠病毒的“死穴”？
0—10万，67天；10万—20万，11天；20万—30万，4天；30万—40万，2天……世界卫生组织（WHO）警告，新冠病毒疾病（COVID-19）蔓延速度正在不断加速！3月4日，Alnylam Pharmaceuticals宣布，将联手传染病领域新锐Vir Biotechnology开发应对冠状病毒感染的RNA干扰（RNAi）疗法。仅仅一个月
bioRxiv:利用机器学习发现新型冠状病毒的潜在中和抗体
2020年4月14日讯 /生物谷BIOON /——病毒是一种狡猾的小病原体，在我们的免疫系统知道如何摧毁它们之前，就能对人体造成严重破坏。有了机器学习工具，我们就可以通过加速抗体的形成来战胜它们。在卡耐基梅隆大学机械工程系的实验室里，Amir Barati Farimani开发了能够基于数据推断、学习和预测机械系统的算法。他研究了一系列的课题，从流体力学和传
研究人员分析冠状病毒基因组以开发疫苗
2020年4月12日讯 /生物谷BIOON /——佐治亚大学的一组研究人员正在开发和测试新的疫苗和免疫疗法，以对抗这种新型冠状病毒。该团队由Ted M. Ross领导，他是佐治亚研究联盟杰出学者，佐治亚大学疫苗和免疫学中心主任。他与其他实验室和生物技术公司合作，开发新的疫苗，有一天这些疫苗可以提供保护，对抗导致COVID-19的病毒。他实验室的科学家已经开始分析
为了遏制冠状病毒危机，科学家们在6个关键方面取得了进展
2020年4月11日讯 /生物谷BIOON /——从中世纪欧洲的瘟疫到1918年的流感大流行，下一次公共卫生灾难的幽灵已经占据了科学家们的头脑，吸引了作家们的想象，也引起了阴谋论者的争论。现在，一种新的冠状病毒正在席卷世界，长期预测的百年一遇的大流行已成为现实。新的知识正在迅速积累，但是关于这种病毒，SARS-CoV-2，以及它所引起的疾病，COVID-19的
研究发现长非编码RNA种属特异性加工决定其功能差异
4月6日，国际学术期刊《细胞》（Cell）在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）陈玲玲研究组关于长非编码RNA的最新研究成果“Distinct processing of lncRNAs contributes to non-conserved functions in stem cells”。该研究首次发现长非编码RNA
Nature：中国科学家揭示SARS-CoV-2主要蛋白酶的结构并发现其抑制剂
2020年4月10日讯 /生物谷BIOON /——一种新的冠状病毒(SARS-CoV-2)被鉴定为COVID-19病毒，它是引起2020年初COVID-19全球大流行的罪魁祸首。但是目前还没有针对性的治疗方法，且有效的治疗选择仍然非常有限。为了快速发现用于临床的先导化合物，来自上海科技大学的饶子和/杨海涛课题组与上海药物所的蒋华良课题组及其他单位合作，启动了一
medRxiv：研究开发更准确更灵敏的SARS-CoV-2测试方法
2020年4月7日讯 /生物谷BIOON /——密歇根州立大学的研究人员已经验证了一种检测冠状病毒的测试方法，这种方法比目前使用的方法更准确，可以帮助解决全国检测工具短缺的问题。不过，这种方法首先需要获得美国FDA的批准，然后才能广泛用于检测疑似患有由SARS-CoV-2引起的呼吸道疾病COVID-19的患者。研究人员能够使用不同的化学试剂来进行标准测试，而