基因疗法进步催生个体化疗法监管框架
现行监管框架，对于新的个体化疗法开发，有时显得力不从心。个体化疗法的不断发展，促使监管机构重新思考现行的制药、临床前和临床开发及其监管模式，通过公立-私营部门合作，发挥监管灵活性，使得有效的个体化疗法，能够最终服务于亟需患者。选择先前开发的现成适用的疗法，用于解决个体的病症的个体化医疗概念，已经存在了数十年时间。但随着分子医学的不断发展进步，开始出现只针对一
基因治疗公司Dicerna宣布与罗氏共同开发乙肝疗法
Dicerna是一家位于马萨诸塞州剑桥市致力于研究使用RNAi治疗疾病的公司。该公司于10月31日宣布与罗氏公司达成研究合作和许可协议，共同开发治疗慢性乙型肝炎的新疗法（使用Dicerna专有的GalXC™RNAi平台技术进行HBV）感染。此次合作将专注于Dicerna在1期临床开发中的治疗性疗法DCR-HBVS的全球开发和商业化。双方的合作还包括利用两家公司的技术平台发
基因疗法连获喜讯 FDA取消两家公司临床试验禁令
近日，FDA宣布取消对Sarepta Therapeutics和Epizyme公司的临床试验禁令，这两家公司得以继续进行临床试验。Sarepta Therapeutics公司是一家致力于开发精准基因疗法，治疗罕见神经肌肉疾病的公司。而Epizyme公司是一家开发创新表观遗传学疗法的公司。Sarepta的技术平台是利用化学合成的二氨基磷酸酯吗啉代寡聚物（PMOs）来影响RNA的转译过程，从而改变蛋白
当基因治疗重返历史舞台...
基因与细胞治疗是新一代的药物，代表着医学发展的最前沿，有望治疗传统药物无法根治的疾病，比如血友病等遗传疾病、乙肝等传染性疾病、以及癌症等严重威胁人类健康的重大疾病。基因与细胞治疗经过几十年的曲折发展，目前正重返世界中心舞台。2012世界上首个遗传疾病的基因治疗药物Glybera在欧盟诞生。2016年和2017年，历史上首次出现连续和多个基因与细胞治疗药物面世的局面，将基因与细胞治疗推向了一个小高潮
JAMA：美国国家科学院人类基因编辑原则
基因组编辑由于改善人类健康的巨大潜力越来越受到科学家们所关注。RNA引导CRISPR-Cas9基因组编辑系统在基因组编领域取得了重大突破，相比于早期的蛋白质引导技术，CRISPR-Cas9具有高效，低成本，操作简易等特点。
FDA 首次批准直接销售给患者的基因诊断产品：针对十种疾病
4 月 7 日凌晨，澎湃新闻从美国食药监局（FDA）官方网站获悉，FDA 首次批准直接销售给消费者的、针对特定疾病的基因诊断服务上市。FDA 称，这是全球首个被 FDA 批准的直接销售给消费者（患者）的基因诊断产品（服务
看懂这两个项目 你会明白什么是“身边的”精准医疗
参加完一百场的精准医疗的大会，听一千位嘉宾侃侃而谈，却依然搞不清什么是精准医疗？的确，精准医疗对大多数人来说是国情咨文里的“登月计划”（Moon Shot），是组学测量，是药企巨头动辄数十亿美元的跨国并购。可
飞利浦联合威彻斯特医学中心启动精准医疗计划
飞利浦联合威彻斯特医学中心启动精准医疗计划。
PD-L1抗体用于二线肺癌：FDA批准，NCCN拒绝
昨天FDA批准了罗氏的PD-L1抗体Tecentriq（通用名atezolizumab）用于所有化疗、靶向疗法失败的二线肺癌治疗，并不受PD-L1水平限制。
助力精准医学，FDA将制定指南方案监管下一代基因组测序
日前，FDA宣布将要制定相关指南，加强对下一代测序的监督力度。