NEJM：重大突破！新型基因疗法有望治疗Artemis-SCID患儿
在一项新的临床研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员开创了一种新的基因疗法，有望让10名出生时没有功能性免疫系统、缺乏抗感染能力的幼童获得更健康的生活。
NEJM：局部基因疗法治疗大疱性表皮松解症
总的来说，这项3期临床试验结果显示，局部给药B-VEC疗法能够显著促进营养不良型大疱性表皮松解症患者在3个月和6个月时的伤口完全愈合。
FDA批准一款腺病毒基因疗法，用于治疗膀胱癌
据世界卫生组织国际癌症研究署（IARC）发布的2020年全球癌症负担数据，膀胱癌发病率在全球范围内位居第10，年新增患者57万，其中大多数男性患者44万，占比77%。
血友病AAV基因疗法，或增加患者肝癌风险
这项研究发现了凝血因子Ⅷ错误折叠与肝癌发展之间的直接联系。提示了我们血友病A型的基因治疗可能会增加某些患者在多年治疗后患肝癌的风险。
英国药理学！中性粒细胞衍生的警报蛋白(S100A8/A9)在心力衰竭中的致病作用
心力衰竭(HF)是一种复杂的临床综合征，由心脏结构和/或功能异常引起。它被认为是一个严重的公共卫生负担，具有相当高的发病率和死亡率。尽管心衰的治疗和预防已取得显著进展，但患者的预后和生活质量仍然很差。
Redox Biology : NRF2缺乏加重Akita小鼠糖尿病肾病
糖尿病肾病是影响生活质量的最常见疾病之一。因此，迫切需要开发新的治疗药物来减缓早期糖尿病肾病的进展。术语糖尿病肾病(DKD)现在被用来描述糖尿病患者肾脏损害的较不晚期阶段。
Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性
基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体，它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交，然后将其灭活。
Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！SRP-9001在美国进入优先审查，有望2023年批准上市!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
2022年11月Science期刊精华
2022年11月份即将结束，11月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。