肿瘤组织和血浆外泌体中CIRC-PTPN22和CircADAMTS6的水平升高为亚洲肝内胆管细胞癌患者标志物
胆管癌的发病率呈上升趋势,特别是在亚洲国家,占全球约15%的原发性肝癌病例和2%的癌症相关死亡病例。肝内胆管细胞癌(ICC)恶性程度高,易侵犯神经和淋巴组织,临床表现在肿瘤阻断胆管前少见。
Redox Biology: 靶向MK-2/MKL1/FOXM1轴可能是治疗再狭窄的合理途径
血管平滑肌细胞(VSMCs)表现出显著的灵活性,使它们能够适应(或失调)一系列不同的病理生理条件。
北京大学:GalNAc偶联siRNA ANGsiR10靶向Angptl3对小鼠和猴的降血脂作用
血脂异常是动脉粥样硬化和缺血性心脏病的公认危险因素,包括冠心病和相关的心肌梗死,这是一组心脏代谢疾病,是全球主要的死亡原因。
西南医学中心开创新型基因编辑方式,可永久性恢复心脏病严重损伤,已完成概念验证研究
缺血/再灌注损伤是一种缺血后发生的组织损伤,即使恢复供血,组织功能也无法完全恢复。这种损伤常在心脏病发作或中风后发生。
因生产问题,FDA推迟批准外用基因疗法B-VEC
B-VEC是一种基于单纯疱疹病毒1型(HSV-1)的局部外用基因疗法,旨在通过直接应用于伤口递送COL7A1基因来恢复正常COL7蛋白的表达。
Science子刊:AAV递送微型DMD基因,治疗DMD金毛犬模型
共有四项AAV递送微型Dystrophin蛋白的DMD临床试验正在进行,分别来自辉瑞、Sarepta、Genethon,以及该论文的参与者 Solid Biosciences 公司。
患者出现严重不良反应,下一代CRISPR基因编辑公司暂停临床试验
严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数,这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值,但Graphite决定根据不断变化的数据这样做。
媲美350万美元全球最贵药物,辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品,通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒(AAV)组成,注射到体内后,凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ,从而恢复血液中凝血因子水平,防
Science子刊:利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病
在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统,在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。
Redox Biology: Shank3是与衰老相关的心脏损伤的一个新的贡献者
尽管确切的潜在机制仍不清楚,但线粒体吞噬功能受损和线粒体稳态是心脏老化的主要原因。SHANK3是一种富含心脏的蛋白质,最近有报道称它可以调节与衰老相关的神经退行性疾病。