最高可达10亿美元，诺华收购siRNA初创，获3条临床前管线

RNA 赛道正在吸引越来越多的制药大厂。

近日，瑞士跨国制药企业诺华（NYSE: NVS）宣布收购 RNA 技术初创公司 DTx Pharma，并获得后者的 RNA 技术平台和三种处于临床前阶段在研管线。

DTx Pharma 是一家临床前阶段生物技术公司，总部位于圣地亚哥，基于专有的 FALCON 平台开发针对神经系统疾病的 siRNA 疗法。这与诺华扩大神经科学产品线的方向一致。

根据协议条款，诺华将支付 DTx Pharma 5 亿美元的预付款，如果后者达到某些预先指定的里程碑，诺华还将支付高达 5 亿美元的款项。

据悉，这笔收购交易也是诺华近几个月来第二次收购生物技术公司。今年 6 月，诺华斥资 35 亿美元收购了肾病生物技术公司 Chinook Therapeutics。

（来源：诺华官网）

根据官方资料，本次的收购交易与诺华公司的并购战略相符。诺华首席执行官 Vas Narasimhan 在 4 月份的第一季度财报电话会议上阐述了诺华的并购战略，即将交易主要集中在 50 亿美元以下范围内的标的。他当时还表示，正在非常积极寻求补强并购，提振业务。

诺华方面表示，被 DTx Pharma 吸引的原因有很多，既对该公司在腓骨肌萎缩症的候选治疗方法感兴趣，也对该公司的 siRNA 技术感兴趣。

事实上，诺华已经押注了 siRNA 技术，此前收购了 The Medicines Company 的胆固醇治疗药物——小干扰核酸降脂疗法 Leqvio，还与 RNAi 巨头 Alnylam Pharmaceuticals 多次合作。不过，将药物精确递送到体内靶器官还存在挑战，尤其是针对肝外递送。

根据诺华的说法，DTx Pharma 的专有技术可以帮助解决这些问题，可将药物精准递送到靶细胞。诺华生物医学研究所 (NIBR) 所长 Fiona Marshall 在一份声明中表示，我们的一大目标就是引入该初创公司的技术，探索向肝外组织输送药物的潜力。

官网显示，这一专有技术平台称之为多功能 FALCON（脂肪酸配体共轭寡核苷酸）平台通过将天然存在的脂肪酸组合与 siRNA 偶联，将 RNA 疗法递送到肝外组织，同时解决生物分布和细胞摄取问题。基于该平台开发的 siRNA 能够沉默肝外组织中的致病基因，并解决全身性疾病。

▲图 | 技术平台（来源：DTx Pharma 官网）

公开资料显示，DTx Pharma 基于 FALCON 技术平台开发针对周围神经系统和肌肉和中枢神经系统疾病等多个治疗领域的 siRNA 疗法。

此次收购，诺华会获得这家初创公司的三种处于临床前阶段的候选药物，包括一种用于治疗腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth，CMT）的siRNA 药物 DTx-1252 。

CMT 是一组引起神经损伤的遗传性疾病，临床主要特征是四肢远端进行性的肌无力和萎缩伴感觉障碍。腓骨肌萎缩症 1A 型（CMT1A）是其中最常见的一种亚型，目前尚无批准的治疗方法。

DTx-1252 是针对 DTx Pharma 的一个主导项目，针对 CMT1A 疾病的病因 PMP22 过度表达，该蛋白质过度表达会导致支持和隔离周围神经系统神经的髓鞘功能异常。上个月，FDA 授予 DTx-1252 孤儿药资格认定。

▲图 | 在研管线（来源：DTx Pharma 官网）

除了 DTx-1252 之外，该交易还为诺华带来了另外两个针对其他神经科学适应症的临床前项目。与此同时，技术平台的整合也扩大了诺华 RNA 治疗领域的能力。