基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”
Cell:新研究发现一些snoRNA可促进蛋白分泌
在这项新的研究中,研究人员测试了一种名为“snoKARR-seq”的新工具,它能将snoRNA与其靶标结合RNA连接起来。
黄三文院士团队最新Nature论文,敲除两个基因,让番茄更甜,且不影响产量
该研究表明,只需敲除两个基因——SlCDPK27和SlCDPK26,就能让番茄更甜,同时不会牺牲番茄的重量或产量。这项研究阐释了番茄糖分积累背后的遗传机制和分子机制。
刘如谦团队升级新一代类病毒颗粒,具有更高的生产效率和递送效率
该研究利用定向进化,开发出来第五代工程化类病毒颗粒(v5 eVLP),具有更高的生产效率和递送效率。
Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
CELL DISCOV:王纲团队揭示转录中介体MED23亚基在髓鞘发育和再生中的关键作用及其机制,为治疗脱髓鞘疾病提供新思路
本研究不仅揭示了MED23基因点突变导致人类髓鞘发育缺陷和智力障碍的致病机制,还为髓鞘异常相关疾病的治疗提供了新的思路。
碱基编辑安全性新发现:腺嘌呤碱基编辑器引发染色体脱靶结构变异
该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据,强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。
Nature子刊:北京大学胡家志团队揭示基因编辑的新风险——导致线粒体DNA片段整合到细胞核基因组
研究团队利用PEM-seq发现,在mitoTALEN编辑后线粒体DNA与核基因组整合序列的断点大多发生在mitoTALEN的编辑窗口内。
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。