石人综合征
益普生
2型糖尿病
Ozempic
司美格鲁肽
semaglutide
RARγ激动剂
palovarotene
传染性软疣
VP-102
斑蝥素
ACVR1
FOP
ALK2
诺和泰
诺和诺德
TG Therapeutics
PI3Kδ抑制剂
ublituximab
Ukoniq
慢性淋巴细胞白血病
umbralisib
CLL
胆管癌
FGFR抑制剂
BridgeBio
infigratinib
Truseltiq
联拓生物
Verrica
cantharidin
rimegepant
Nurtec ODT
偏头痛
急性治疗
1型糖尿病
预防性治疗
CGRP
Biohaven
narsoplimab
MASP-2
Omeros
TMA
造血干细胞移植
血栓性微血管病
CD3
Provention
Pedmarqsi
Pedmark
含铂化疗
听力损失
耳毒性
硫代硫酸钠
Fennec
布地奈德
免疫调节剂
teplizumab
Calliditas
IgA肾病
Nefecon
HSCT
首个移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗法！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国审查延迟3个月!
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症，在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！
改变偏头痛治疗模式！美国FDA批准Nurtec ODT：第一个可用于急性治疗/预防性治疗的偏头痛药物!
Nurtec ODT是一种速效口腔崩解片剂型的CGRP受体拮抗剂，靶向偏头痛的根本病因。
1型糖尿病重磅！预防性免疫治疗单抗teplizumab获美国FDA委员会支持：疾病风险↓50%，发病推迟≥2年!
teplizumab将成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
首个IgA肾病(IgAN)疗法！Nefecon(定点靶向释放布地奈德)在欧盟申请上市：具有疾病修正潜力!
Nefecon在下小肠派尔斑区域靶向释放，与安慰剂相比，显著减少了蛋白尿。
首个预防顺铂化疗所致儿童听力损失的产品！Fennec公司Pedmark(硫代硫酸钠)在美国重新提交上市申请!
Pedmark将成为第一个预防顺铂所致儿童听力损失的产品
首个传染性软疣治疗药物！美国FDA将Verrica公司VP-102(斑蝥素，0.7%外用溶液)审查期延长3个月!
传染性软疣是一种高度传染性的病毒学皮肤感染，主要常见于儿童。
全球首个“石人综合征”疗法！益普生RARγ激动剂palovarotene在美欧进入优先审查：有效抑制异位骨化!
石人综合征是一家非常罕见的疾病，会让肌肉变骨头，人体变成石雕。
2型糖尿病新药！诺和诺德在美国提交Ozempic(诺和泰®，司美格鲁肽)高剂量2.0mg：用于强化治疗!
在中国，今年4月，诺和泰®(司美格鲁肽)获批，该药每周皮下注射1次，兼顾降糖、降体重、降心血管风险三大功效!
胆管癌靶向新药！美国FDA批准FGFR抑制剂Truseltiq(infigratinib)，联拓生物在中国开发!
Truseltiq将为携带FGFR2融合或重排胆管癌(CCA)患者带来一种新的靶向药物。
白血病告别化疗！美国FDA受理新一代PI3Kδ抑制剂/新型CD20单抗组合(umbralisib+Ukoniq)!
该方案将为CLL/SLL患者提供一种新的、无化疗治疗选择，显著延长无进展生存期。