Biktarvy
必妥维
艾滋病
HIV
SRP-9001
三阴性乳腺癌
前列腺癌
ACK1
(R)-9b
雄激素受体
睾酮
免疫检查点抑制剂
DMD
杜氏肌营养不良
连接蛋白
间隙连接
颞叶癫痫
神经炎症
星形胶质细胞
半通道
PD-L1
Tecentriq
基因疗法
UC
膀胱癌
尿路上皮癌
小胶质细胞
Molecular Therapy: Nucleic Acids！PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
核酸药物！线粒体靶向RNA疗法作为线粒体疾病的潜在治疗策略
线粒体疾病是由线粒体呼吸链功能直接或间接缺陷引起的一组遗传性疾病。线粒体疾病的临床症状具有明显的异质性，通常与高能量需求的组织有关；它们可以出现在生命的任何阶段，处于多器官或器官特有的水平。
PNAS：选择性靶向连接蛋白半通道可抑制神经炎症，有望用于治疗颞叶癫痫
在一项新的研究中，来自中国香港城市大学、智利瓦尔帕莱索大学和圣塞巴斯蒂安自治大学的研究人员发现并开发了一种新的候选药物，该药物有潜力通过抑制神经炎症来有效治疗颞叶癫痫。
对映体选择性平行动力学拆分取得新进展
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院朱强/罗爽课题组利用平行动力学拆分的策略，通过钯催化的对映体选择性环酰亚胺化反应，“一锅法”合成了两种不同骨架类型的含有季碳手性中心的杂
国产抗抑郁药取得重大突破！绿叶制药1类创新药若欣林®全国上市
若欣林®在国内迎来重磅上市，为国内患者增添新的治疗选择。
膀胱癌免疫治疗！罗氏自愿从美国撤回Tecentriq+化疗一线适应症的加速批准!
尿路上皮癌（UC）是最常见的膀胱癌类型，约占膀胱癌病例的90%。
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！SRP-9001在美国进入优先审查，有望2023年批准上市!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
HIV儿科新药！欧盟批准Biktarvy(必妥维®)：治疗年龄≥2岁、体重≥14公斤的HIV-1感染儿科患者!
Biktarvy（必妥维）是一款三合一复方新药，已于2018年10月、2019年8月在中国香港、大陆上市。
难治乳腺癌迎来突破口！默沙东可瑞达®三阴性乳腺癌适应证中国获批上市
这是帕博利珠单抗自2018年首次在中国获批上市以来在国内获批的第10项适应证。
Nat Commun：新研究表明小分子ACK1抑制剂(R)-9b有望治疗前列腺癌
在一项新的研究中，研究人员发现一种药物化合物同时在几个方面攻击难以治疗的前列腺癌。它引发了免疫细胞的攻击，帮助免疫细胞穿透前列腺肿瘤，并切断了这种肿瘤燃烧睾酮作为燃料的能力。