全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）在中国获批，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者
迈凡妥®通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制，通过作用于心肌肌球蛋白，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。
Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
放疗响应药物领域获得新进展
该工作基于有机光致电子转移（PET）原理开发出一种新型、高效的放疗射线响应的基团，并成功应用于抗体偶联药物（ADC）的设计中，解决传统ADC药物脱靶及释放效率低的问题。
4月 Nature杂志不得不看的重磅级亮点研究！
科学家成功调回癌细胞时钟 有望提出癌症疗法新范式、新发现！大脑形成长期记忆或许需要产生DNA损伤、科学家有望开发出治疗人类T细胞白血病和淋巴瘤的新型组合性疗法
Nature：抗TRBC1抗体-SG3249药物偶联物有望治疗T细胞癌症
全世界每年约有 10 万名患者罹患 T 细胞白血病和淋巴瘤。复发的成人T细胞癌症患者的治疗选择有限，五年生存率仅为7%～38%。
Phytomedicine：新研究发现生长于我国新疆的藏掖花，其中的有效成分蓟苦素可促进轴突再生
定期给实验小鼠和大鼠适量注射蓟苦素，可以显著加快瘫痪和神经病变的康复速度。
PNAS：新型化合物 AC102有望治疗噪声性听力损失
突发性听力损失是一种严重影响语言理解和生活质量的致残性疾病。尽管皮质类固醇治疗在实践中已有五十年的应用历史，但其有效性一直受到质疑。
Science：新研究有望开发出比帕罗韦德更有效的PLpro抑制剂
候选药物中最有效的是一种名为Jun12682的化合物，它能抑制多种SARS-CoV-2毒株，包括能抵抗帕罗韦德治疗的SARS-CoV-2毒株。
NEJM：一种实验性疗法或能进一步降低高风险患者机体中甘油三酯的水平
在心血管疾病风险升高的中度高甘油三酯血症患者中，olezarsen能显著降低其机体甘油三酯、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇的水平，且并不会产生重大的安全性问题。
AACR速报：多家公司发布KRAS抑制剂的癌症治疗临床前实验数据
除了KRASG12D，Quanta Therapeutics公布了KRASG12V抑制剂QTX3544在胃癌、胰腺癌、肺癌和卵巢癌小鼠模型中抑制肿瘤生长的临床前实验数据。