亨廷顿氏症
机制
DNA修复
致死突变
bnAbs
异源加强
脂质体颗粒
三维打印
超声波
妊娠
染色体
免疫系统
HIV
总生存期
氟维司群
环形RNA
干细胞
牛磺酸
髓母细胞瘤
炎性肠病
乳腺癌
两篇Nature Biotechnology：李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器，推动线粒体疾病建模和治疗
研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型，并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。
NEJM：新型药物组合或能增加PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者的总生存期
这些结果支持了这种精准肿瘤学方法的有效性，尤其是在那些疾病特征表明预后不良的患者中，早期和快速的疾病控制对于实现更好的长期结果至关重要。
肠黏膜屏障有视界！新型芯片揭秘药物颗粒与细菌穿越黏液的动态博弈，厚度逼近真实生理环境
本研究开发人类介观流体小肠芯片，通过优化培养条件使黏液层厚达50 μm，发现纳米颗粒转运具尺寸依赖性，细菌可在黏液层移动并接触上皮，该模型为研究黏膜屏障互作提供新工具。
npj Viruses：科学家揭秘 HIV-1的“生存秘籍”——环形RNA如何帮助病毒躲避免疫系统的攻击？
本文研究揭示了HIV如何在非常详细的层面上控制人类细胞，并为治疗提供了新的可能性，由于环形RNA稳定且特异性强，其也能作为感染的标志物或新的药物靶点。
Nature：科学家揭秘人类胚胎早期发育中的基因奥秘——为何有些怀孕会失败？
大约每136次怀孕中就有一次因为胎儿中的新突变而失败，这一发现不仅让我们对人类基因组有了更深入的理解，也为那些经历怀孕失败的家庭带来了新的希望。
液体活检“解锁”结肠癌诊疗新密码！Nat Cancer：基于血浆的ctDNA全外显子分析，让微小残留病无处遁形并揭秘复发原因
本研究对局部结肠癌患者ctDNA进行全外显子测序等分析，发现血浆WES-TA检测MRD灵敏度更高，免疫逃逸是疾病进展主因，靶向治疗潜力大，有望变革结肠癌治疗策略。
Nat Commun：猎杀人类亨廷顿病的“基因剪刀”！科学家发现潜在治疗新靶点
来自托马斯杰斐逊大学等机构的科学家们通过进行一系列实验揭示了FAN1在亨廷顿病中的作用机制，并为未来的治疗提供了新的方向。
Science：两项HIV疫苗试验已证明广泛中和抗体途径的概念
来自Scripps研究所等机构的科学家们结合两项独立的一期临床试验的相关数据表明，一种针对性的疫苗策略能够成功激活与HIV相关的早期免疫反应，并在其中一项试验中进一步推动这些反应的发展。
Science：新研究开发出深层组织体内声打印平台，有望实现精确的药物递送
在这项新研究中，他们在脂质体中添加了交联剂，并将其嵌入一种聚合物溶液中，这种聚合物溶液含有他们想要打印的聚合物单体、一种成像对比剂（可显示交联发生的时间）以及他们希望递送的货物，比如治疗性药物。