Mol Therapy：新型基因疗法首次使得衰老小鼠模型恢复了听力
来自麻省总医院等机构的科学家们通过研究首次成功阐明了AAV载体在衰老动物模型中的功效，文章中，他们开发出了一种携带与缺陷的TMPRSS3人类基因相当的基因突变的成熟小鼠模型。
Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性
反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物，与靶RNA碱基对，主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。
适配体在脑肿瘤精确诊断和荧光引导手术中的潜在应用
胶质瘤或胶质瘤是成人最常见和最具侵袭性的脑肿瘤。脑肿瘤的初步诊断通常基于MRI、CT或PET/CT，在肿瘤切除或组织活检后通过组织病理学、免疫组织化学和分子分析进一步证实。
Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种先进治疗药物慢病毒载体在CAR-T细胞中的应用
基因疗法已经被证明是一种真正的替代疗法，可以用来治疗几种没有适当治疗的疾病。然而，一些基因治疗策略的治疗效果并不是最好的，因为传递不充分或缺乏对转基因的控制。
新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
Pharmacological Research：复制的α7烟碱受体基因CHRFAM7A的调控和功能中的未解问题
人类基因组包含20,000到25,000个基因。它们中的大多数在黑猩猩、小鼠、苍蝇、酵母甚至细菌中都有对应的基因。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
抗癌微核糖核酸纳米粒是个性化用药的机遇与挑战
寻找新的癌症治疗方法仍然是一扇敞开的大门，也是对全球人口健康的迫切要求。在临床实践中，基于癌症类型、位置、分期和可用治疗的多种传统方法被常规使用，但副作用和复发仍可观察到。
Molecular Therapy Nucleic Acids！一种新的肝脏导向miQURE技术治疗高脂血症小鼠
RNA干扰(RNAi)是真核生物中一种进化保守的、序列特异性的基因沉默机制，由小RNA类如microRNAs(MiRNAs)
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种可以快速灵敏定量的检测体外转录mRNA的平台
作为疫苗和基因治疗中的一种新的活性成分，信使核糖核酸在世界范围内得到了广泛的关注。对信使核糖核酸分子日益增长的需求迫使信使核糖核酸生产商在保持高信使核糖核酸质量的同时迅速扩大产能。