Nature Medicine：淋巴结靶向的癌症疫苗，延缓胰腺癌和结直肠癌复发
这项1期临床试验展示了癌症疫苗ELI-002 2P的疗效、免疫原性安全性和推荐2期剂量，并证明ELI-002 2P可以有效缓解结直肠癌和胰腺癌患者的肿瘤复发，增加患者生存率。
2024-04-15
Cell Rep Med：免疫靶向作用癌症融合蛋白或有望治疗罕见的人类肝癌
本文研究结果为揭示人类新抗原特异性谱的片段特性提供了新的见解，并为在临床上开发针对人类FLC的成功免疫疗法证明了方向。
2024-04-02
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Mol Psychiatry：科学家识别出机体的遗传焦虑“开关”
利用CRISPR技术来剔除基因组中的特定区域，研究人员重点研究了称之为BE5.1增强子，其能控制众所周知的BDNF基因，从而增加雌性机体的焦虑症水平。
2024-03-12
Science：首次将自闭症遗传风险与大脑中观察到的细胞和基因活性相关联在一起
本项研究为理解自闭症谱系障碍患者大脑中发生的分子变化，例如它们发生在哪些细胞类型中，以及它们与大脑回路的关系，提供了一个强大而精细的框架。
2024-06-03
《J Natl Cancer Inst》阐述靶向PVR的CAR-T联合NK-92抑制胶质母细胞瘤进程
该研究构建了国际上首个用于胶质母细胞瘤治疗的基于PVR受体的第二代CAR-T 细胞，为胶质母细胞瘤的治疗提供了新思路。
2024-04-16
Molecular Therapy: 脂质纳米粒靶向血脑屏障改善急性缺血性卒中
本研究使用AIS的tMCAO模型来表明靶向CAM，尤其是VCAM，与单抗和NCS结合是改善AIS治疗的一个有前途的方向。VCAM靶向的NCS和单抗在AIS脑中积累的水平比非靶向对照高1-2个数量级。
2024-03-26
肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
2024-05-07
Mol Psych：科学家发现能抵御帕金森疾病发生的新型遗传突变 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自南加州大学等机构的科学家们通过研究发现，一种小型蛋白质中此前未被识别的基因突变或许能为抵御帕金森疾病提供重要的保护，且有望帮助研究人员开发新型潜在的治疗方法。
2024-01-08