Nat Commun：科学家发现29个新型痤疮风险基因 或有望帮助开发治疗痤疮的新型靶向性疗法
来自澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所等机构的科学家们通过研究在基因组中识别出了29个区域或会影响机体患痤疮的风险，这些遗传性发现或能为开发疗法提供潜在的新型靶点，并能帮助临床医生识别出处于严重疾病高风险的患者群体。
可延长男性前列腺癌无转移和患者总生存期 | 靶向RIPK2信号转导
前列腺癌(PC)是全球第二大常见的男性癌症，每年导致全球约36万人死亡。尽管目前PC治疗已取得了进步，但远处转移仍然是PC发病率和死亡率的主要原因，造成相当大的社会和经济负担。
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
精准肿瘤学药物！台湾浩鼎2款靶向药OBI-999和OBI-3424近入2期临床!
2款药物分别用于治疗高表达糖脂抗原G（Globo H）和醛糖还原酶1C3（AKR1C3）的实体瘤。
Cell Rep：靶向作用健康细胞或有望帮助开发治疗胰腺癌的新型疗法
来自伦敦大学玛丽皇后学院等机构的科学家们通过研究揭示了健康细胞如何帮助胰腺肿瘤不断进展，相关研究结果或有望帮助开发新型药物疗法来治疗难治性癌症类型。
庞贝病(PD)基因疗法！安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
Nat Cancer：两种癌症药物组合或能让免疫疗法更加有效地治疗胰腺癌亚型
2022年2月8日 讯 /生物谷BIOON/ --胰腺癌是一种预后较差的肿瘤类型，目前研究人员尚未开发出针对这种癌症的有效疗法，近日，一篇发表在国际杂志Nature Cancer上题为“Selective multi-kinase inhibition sensitizes mesenchymal pancreatic cancer to immune ch
科学家进行全球首个CAR-巨噬细胞临床疗法 或有望有效靶向作用实体瘤！
2022年1月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，宾夕法尼亚大学的科学家们公布了他们进行的首个人类临床试验的研究结果，分析了嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-M）疗法的安全性、耐受性和可行性，这或许就帮助确定了这种创新性免疫疗法的可行性，并推动了CAR-T细胞疗法的开拓性科学发现，这种新方法或许有望成为抵御人类癌症的潜在新型策略，在I期多中心的临床试验中
优时比C5抑制剂zilucoplan和FcRn靶向单抗rozanolixizumab 3期临床成功!
zilucoplan和rozanolixizumab具有2种不同但潜在互补的作用机制。