全身型重症肌无力(gMG)新药！优时比C5抑制剂zilucoplan和FcRn靶向单抗rozanolixizumab 3期临床成功!
来源：本站原创 2022-02-11 03:09
zilucoplan和rozanolixizumab具有2种不同但潜在互补的作用机制。
重症肌无力（图片来源：10faq.com）
2022年02月10日讯 /生物谷BIOON/ --优时比（UCB）近日公布了3期RAISE（NCT04115293）研究的阳性顶线结果。该研究正在评估zilucoplan与安慰剂治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者的疗效和安全性。zilucoplan是一种自我皮下注射（SC）的补体成分5肽抑制剂（C5抑制剂）。
结果显示，该研究达到了主要终点：治疗第12周，与安慰剂组相比，zilucoplan治疗组患者重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）总评分相对基线有统计学意义和临床意义的改善。此外，该研究也达到了全部次要终点：包括与安慰剂组相比，zilucoplan治疗组在第12周的定量重症肌无力（QMG）评分、重症肌无力综合（MGC）评分和MG-QoL 15r评分较基线有统计学意义的显著改善。该研究中，zilucoplan耐受性良好，没有发现重大或意外的安全信号。zilucoplan治疗组和安慰剂组的治疗期不良事件（TEAE）发生率相似。
基于RAISE研究结果，优时比计划从今年晚些时候开始，在美国、欧盟、日本提交zilucoplan治疗gMG的上市申请文件。
zilucoplan作用机制
2021年12月，优时比公布了3期MycarinG研究的阳性顶线结果。该研究正在评估rozanolixizumab与安慰剂治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者的疗效和安全性。rozanolixizumab是一种通过皮下注射（SC）、靶向新生儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体。MycarinG研究也达到了主要终点和全部次要终点，数据具有统计学意义。
rozanolixizumab是一款在研的FcRn靶向单抗，以高亲和力特异性结合人类FcRn，通过阻断FcRn和IgG的相互作用，来加速IgG的分解代谢，降低致病性IgG自身抗体的水平。
基于MycarinG研究结果，优时比预计从2022年第三季度开始，在美国、欧盟、日本提交rozanolixizumab治疗gMG的上市申请文件。
重症肌无力(MG)是一种由致病性IgG介导、严重影响生活质量的神经肌肉疾病，疾病症状以及当前疗法的副作用都可能对患者的生命造成重大损害。MG会对患者的生活和独立性产生毁灭性的影响，可能会影响吞咽、说话、行走甚至呼吸的能力。此外，每个患者经历MG的过程都不同，这会使疾病管理变得不可预测。
MG的治疗选择非常有限。鉴于该病可引起广泛的症状，其中一些症状可能需要紧急干预或住院治疗，因此迫切需要新的治疗方案来解决MG患者群体中显著未得到满足的医疗需求。
优时比是目前唯一一家在gMG领域开发2种具有不同但潜在互补作用机制药物的公司。这有望为优时比提供一个独特的机会，为患者和医疗专业人员提供选择灵活性，为他们提供最适合其个人需求的用药选择。（生物谷Bioon.com）
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