全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Oncoscience：社论文章揭示开发治疗人类转移性肿瘤新型疗法的曲折之路
免疫疗法或许会在某些非小细胞肺癌、黑色素瘤和头颈鳞状细胞癌（NHSCC）患者中引起疾病的超级进展，非小细胞肺癌患者机体中的肿瘤往往含有METex14和MDM2的扩增形式。
2024-03-09
Adv Sci | 中山大学武远众/康铁邦发现靶向KAT8/YEATS4轴抑制肿瘤生长并增加膀胱癌对顺铂的敏感性
该研究证明了组蛋白乙酰转移酶KAT8对YEATS4的乙酰化削弱了其与E3连接酶HUWE1的结合，稳定YEATS4并促进BC肿瘤生长，靶向KAT8/YEATS4轴抑制肿瘤生长使BC细胞对顺铂敏感。
2024-04-04
第四军医大学：靶向ADAR1/miR-21信号可能是治疗脓毒症相关肺损伤的潜在方法
在脓毒症引起的肺损伤中，ADAR1显示出保护功能。临床样本和CLP小鼠模型均显示ADAR1在脓毒症中的下调，ADAR1过表达可显著减轻CLP肺损伤，降低肺巨噬细胞NLRP3炎性体的活化。
2024-03-09
Adv Sci | 中山大学文卫平/涂召旭/李健团队发现2型鼻窦炎炎症新机制并开发靶向干预策略
在阐明cfDNA促进ECRS炎症新机制的基础上，本研究开发了一种具有较高生物相容性和cfDNA清除效率的功能化纳米材料TLPGA。
2024-03-21
Pharmaceuticals：科学家开发出有望治疗出血性中风的新型疗法制剂
本文研究揭示了一种能治疗机体脑出血的新型治疗性策略，同时也为研究人员在临床实践中利用cofilin抑制剂提供了新的线索和思路。
2024-03-10
Nat Med：初步临床试验表明鞘内注射靶向EGFR和IL13Rα2的双靶点CAR-T细胞有望治疗复发性胶质母细胞瘤
CAR-T细胞疗法已获得美国食品药品管理局（FDA）批准用于抗击白血病等多种血癌，但科学家们一直在努力改造诸如T细胞之类的免疫细胞，使其能成功地寻找并杀死实体瘤。
2024-03-29
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
用CAR-T抗衰老：靶向清除衰老细胞，预防和治疗年龄相关衰退
研究表明，使用CAR-T细胞靶向衰老细胞高表达的蛋白——尿激酶型纤溶酶原激活物受体（uPAR），能够选择性清除衰老细胞，让老年小鼠恢复活力，让年轻小鼠衰老得更慢。
2024-01-26