体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作,靶向脂蛋白a,预防心血管疾病
此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸(ASO)药物,预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白
Advanced Science:王宇团队等构建基于CRISPR-Cas的RNA适配体筛选系统
鉴于该论文的工作仅仅是CRISmers的第一个靶点,且位于病毒表面,该筛选系统尚待更多靶标和更长时间的检验。当下,基于上述成果,团队正在推进抗新冠病毒的候选鼻喷药物面向临床应用的开发工作。
Nature子刊:陆艺团队开发糖基化RNA原位成像方法ARPLA
该研究开发了一种名为ARPLA(唾液酸适配体和RNA原位杂交介导的邻位连接技术)的糖基化RNA原位成像方法。该方法首次实现在细胞内直接原位观测糖基化RNA,并具有极高的灵敏度和特异性。
Gastroenterology:科学家发现用于检测和治疗人类食管癌的新型RNA分子
来自凯斯西储大学等机构的科学家们通过研究发现,非编码遗传分子或许在机体健康和疾病中扮演着关键角色,包括肿瘤进展。
科学家揭示了PPD是一种靶向CMA抑制剂,是非小细胞肺癌治疗的好策略
自噬是细胞中的一种“自噬”现象,自噬小体包裹错误折叠的蛋白质或受损的细胞器,随后与溶酶体融合形成自溶酶体。被包裹的内容物被自溶酶体降解,以实现细胞内环境的稳定和细胞器的更新。
Nat Biotechnol:利用CRISPR-Csm复合物实现精准的RNA靶向
在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员将一种新的复合物整合到CRISPR-Cas系统中。相关研究结果近期发表在Nature Biotechnology期刊上。
NOA:靶向HER2的CAR-T细胞有望治疗DIPG脑瘤
弥漫内生型脑桥胶质瘤(Diffuse Intrinsic Pontine Glioma, DIPG)通常发生在5至7岁的儿童身上,是一种侵袭性的脑瘤,每年影响澳大利亚的20名儿童。这种快速生长的肿瘤形
上海交大药学院合作发现肿瘤靶向的光控STING激动剂
靶向免疫检查点的抗肿瘤免疫疗法在临床上已获得巨大成功,但患者总体响应率较低。临床研究表明,免疫检查点抗体治疗的有效性取决于肿瘤预先存在的抗肿瘤T细胞反应。其中,先天免疫核酸感受通路中干扰素基因刺激蛋白
Molecular Therapy: Nucleic Acids一种潜在的基于RNA的治疗方法来抑制癌症
多形性胶质母细胞瘤(GBM;IV级)是最致命和最耐药的原发中枢神经系统肿瘤,约占所有胶质瘤的50%,复发率高,总生存期不到8.5个月。GBM起源于星形胶质细胞,其发病率约为4.17/10万人/年。