武田与Code Bio达成20亿美元协议：利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，开发罕见病基因疗法!
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台，可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。
PNAS：科学家成功实现通过编辑RNA来修复囊性纤维化中的蛋白质问题
2022年1月31日 讯 /生物谷BIOON/ --从基因产生蛋白质的过程类似于一个工厂，工人们遵循一套指令，在理想情况下，这些指令都是有效和明确的，但对于遭受囊性纤维化的人群而言，其机体中所发生的一个基因突变就会导致制造CFTR蛋白的指令出现混乱，这种突变会在错误的地方插入一个停止符号，并会导致细胞制造较少甚至不制造蛋白质；如果没有功能性的CFTR蛋白，患
糖尿病肾病新药「非奈利酮」在欧盟获批，用于治疗2型糖尿病相关的慢性肾病成人患者
非奈利酮是首个在慢性肾病伴2型糖尿病患者中表现出正向肾脏和心血管获益的非甾体选择性盐皮质激素受体拮抗剂。
首个临床试验：唾液外泌体小RNA可作为食管癌检测和预后标志物
据世界卫生组织国际癌症研究署（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，食道癌是世界年新增人数第8，年死亡人数第6的恶性肿瘤。而且，食管癌在中国尤为突出，全球每年新增和死亡的食管癌，均有超过一半在中国。在我国，绝大部分食管癌患者属于食管鳞状细胞癌（ESCC），而患者在诊断时往往已处于晚期，5年生存率仅为20%左右。为了提高患者的
揭示脱氧核酶切割RNA分子机制
在一项新的研究中，来自德国杜塞尔多夫大学、波恩大学和尤利希研究中心的研究人员在原子分辨率下研究了DNAzyme如何实时地发挥作用。相关研究结果发表在2022年1月6日的Nature期刊上，论文标题为“Time-resolved structural analysis of an RNA-cleaving DNA catalyst”。
非心源性缺血性卒中(NCIS)二级预防！美国FDA授予拜耳口服FXIa抑制剂asundexian快速通道资格!
通过特异性靶向参与病理性血栓形成的蛋白质，但保持参与生理性血管愈合的通路完整，FXIa抑制剂可以在不相应增加出血风险的情况下预防卒中和心肌梗塞（MI）等事件。
前列腺癌中的环状RNA：生物发生、生物学功能和临床意义
环状RNA(CircRNAs)是共价闭合的RNA分子，在多种肿瘤中起着重要的调节作用。前列腺癌(Pca)是世界上最常见的恶性肿瘤之一，发病率和死亡率都很高。
基石药业普拉替尼新药上市申请在中国台湾获受理 用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌和RET突变甲状腺癌
2月17日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，选择性RET抑制剂普拉替尼用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）以及放射性碘难治（如放射性碘适用）的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌（TC）的新药上市申请已在中国台湾获受理。
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)新药！美国FDA授予多靶向内源性代谢调节剂(EMM)AXA1125快速通道资格!
AXA1125是一种新型多靶向口服EMM候选药物，旨在解决肝脏健康相关的代谢、炎症和纤维化现象
Nucleic Acids Research：科研人员开发干扰HIV-1病毒组装的RNA纳米材料
近日北大未来技术学院生物医学工程系陈匡时课题组基于RNA纳米技术发展了一种可干扰HIV-1病毒在细胞膜上组装的RNA纳米材料。该研究成果已发表于学术期刊Nucleic Acids Research (IF = 16.971)，题目为“Rational design of self-assembled RNA nanostructures for HIV-1