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首尔国立大学: 利用病毒病毒载体基因治疗血友病B

血友病是一种遗传性疾病,涉及凝血因子缺乏,以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的,其患病率为每25,000名男婴中有1名。

2023-06-12

Nature子刊:人造病毒载体,容量更大成本更低,可用于基因编辑和治疗

在概念验证实验中,研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体(AVV),用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中,这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因(Dystrophin)到人类细胞中,

2023-06-01

科鲁尼亚大学研究者揭示了一种用于衰老细胞基因修饰的病毒新系统

衰老是一个复杂的过程,它逐渐损害生物体的大部分生物功能,导致疾病和死亡的易感性增加。因此,衰老是许多人类疾病的主要风险因素,如纤维化、骨关节炎、痴呆、青光眼、癌症和2型糖尿病。

2023-06-13

FDA批准一款腺病毒基因疗法,用于治疗膀胱癌

据世界卫生组织国际癌症研究署(IARC)发布的2020年全球癌症负担数据,膀胱癌发病率在全球范围内位居第10,年新增患者57万,其中大多数男性患者44万,占比77%。

2022-12-19

Nature:一种基于CRISPR/Cas9的病毒精准基因组编辑临床级疗法

最近几年,CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索,它可以精准编辑患者特定基因,并与腺病毒载体(AAV)结合,快速有效地激活免疫系统,以对癌细胞发起攻击。然而,由于个体间存在差异,导致现有疗法

2022-11-22

New Phytologist:科研人员发掘单子叶植物NLR抗病毒基因

植物病毒病是威胁农作物生产的严重病害。双子叶植物中已报道多例NLR类抗病毒R基因,而单子叶植物中NLR类抗病毒R基因未见报道。

2022-10-17

Nature:首次使用病毒精确基因组编辑开发出的neoTCR-T细胞在临床试验中治疗实体癌并取得积极进展

在一项新的研究中,研究人员首次使用CRISPR技术将外源基因导入到称为T细胞的免疫细胞中,使得这些经过基因改造的T细胞集中攻击癌细胞,潜在地让正常细胞不受伤害,从而提高免疫疗法的有效性。

2022-11-17

Cell Host & Microbe综述:人类肠道病毒基因组的进展与挑战

近十年,多种非脊髓灰质炎肠道病毒在世界范围内爆发流行,加之肠道病毒变异重组快、传播能力强,已经成为全球公共卫生安全领域非常棘手的难题。

2022-10-11

Nat Biomed Eng:科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病

来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化,并改善了其运输药物来治疗人类脑癌(比如胶质母细胞瘤)和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。

2022-10-24

我国科学家开发出病毒基因特异性靶向CAR-T细胞,并在临床试验中证实它们可安全有效地治疗复发/难治性B细胞霍奇金淋巴瘤

来自中国浙江大学和华东师范大学等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞,在临床前实验和临床试验中可安全高效地杀死肿瘤细胞。

2022-09-28