基因治疗的下一个瓶颈：病毒载体的制造问题，看各大公司如何支招
2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。FDA局长Scott Gottlieb博士称，基因疗法是“治疗严重疾病的全新科学范例”。然而，快速发展的同时也带来
无需病毒载体，利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑
2018年7月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞（一种免疫细胞）进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用，加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病（包括罕
新型非病毒纳米载体将有效抑制肿瘤生长
小编推荐会议：2018肿瘤与转化医学国际大会近日，中国科学院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体，这些非病毒纳米载体可以高效递送CRISPR/Cas9系统到体内，为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床应用领域的应用提供了新途径。相关研究成果Thermo-triggered release of CRISPR-Cas
寨卡病毒基因工程疫苗研究取得进展
近期，中国科学院上海巴斯德研究所在寨卡病毒基因工程疫苗研究中取得新进展。相关成果Insect cell-produced recombinant protein subunit vaccines protect against Zika virus infection（《昆虫细胞生产的重组蛋白亚单位疫苗能够预防寨卡病毒感染》）于4月19日在国际学术期刊Antiviral Research 在线发表
新锐打造非病毒基因疗法
基因疗法初创公司Generation Bio近日宣布完成了1亿美元的B轮融资。所得款项将用于推动Generation Bio前两种候选药物的临床研究申请（IND），以及其他针对视网膜、中枢神经系统和肺部遗传疾病的计划。Generation Bio于2016年在美国马萨诸塞州的剑桥市创立，这家公司的创立基于Rob Kotin博士的研究。Kotin博士曾是美国国立卫生研究院（NIH）的高级
安全脑靶向基因疗法：发现病毒载体通过血脑屏障所需的结构
基因疗法研究最新进展：发现基因疗法的病毒载体通过血脑屏障所需的结构。这个结构是8个紧密排列的一组氨基酸，是较低剂量脑部和脊柱疾病基因治疗的关键因素。该结构有利于高选择性脑部基因疗法研发，也有利于肝脏毒性的降低。基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方式，包括ALS等神经系统疾病。但是传递治疗基因的小病毒在高剂量时可能会有不良副作用。那病毒又是如何通过血脑屏障，最近北卡罗来纳大学(UNC)医
Sci Trans Med：病毒基因疗法能够提高癌症治疗后乳房重构的效果
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年1月25日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项研究结果表明，利用病毒载体进行基因治疗能够保护机体免受放射性癌症治疗带来的负面效应。未来这项研究将被用于提高乳腺癌患者治疗后的乳房修复手术，保护患者不会出现伤疤、皮肤皱缩以及周围组织的损伤。（A.A. Khan et al., Science Translational Medicine
Cell：曹雪涛院士发文揭示I型干扰素诱导抗病毒基因的表达调控机制
2017年7月28日 讯 /生物谷BIOON/ --I型干扰素介导的相关基因的表达（ISGs）对于抗病毒免疫反应具有重要的意义，IFN信号的紊乱会导致一系列感染性疾病以及炎症紊乱的发生。到目前为止，我们对IFNa介导的信号通路已经有了较为深入的了解，但IFNa是如何激活STAT的信号以及ISG的表达目前并不清楚。除了磷酸化以及泛素化之外，蛋白质还存在其它一些少见的翻译后修饰类型，例如甲基化以及乙酰
加拿大团队开发出基于 NGS 平台的丙型肝炎病毒基因分型及耐药检测
日前，英属哥伦比亚大学（以下简称英属哥大）卓越教学中心的研究人员开发了一种基于高通量测序的丙型肝炎病毒检测方法，该方法可鉴定产生耐药的病毒变种。研究人员表示，该检测方法还可进行病毒分型，是 PCR、杂交和基于 Sanger 平台检测技术的有力补充。与传统检测方法，基于 NGS 的检测方法具有更佳的检测范围及碱基分辨率。据英属哥伦比亚大学艾滋病毒卓越教学中心的负责人安妮塔·豪尔介绍，目前，加拿大的患
Nat Commun：量子点标记实现活细胞内单拷贝艾滋病毒基因的原位成像
单拷贝 HIV 整合态前病毒 DNA 原位标记与成像艾滋病毒基因组 RNA 逆转录为 DNA，整合在宿主染色体内形成前病毒（HIV provirus），是根除艾滋病毒的最大障碍。在活细胞内对单拷贝或低拷贝的整合态 HIV 基因标记与成像，对前病毒的识别和切除具有重要意义，但一直是个难题。最近，中国科学院武汉病毒研究所研究员崔宗强与中国科学院生物物理研究所研究员张先恩合作，利用量子点标记转录激活子样