苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
半衰期提高3-4倍 赛诺菲长效凝血因子替代疗法临床结果积极
赛诺菲（Sanofi）公司宣布，该公司与Sobi合作开发的创新凝血因子VIII替代疗法BIVV001（rFVIIIFc-VWF-XTEN），在一项1/2a期临床试验中获得积极结果。试验结果显示，与传统凝血因子VIII（FVIII）替代疗法相比，BIVV001能够将半衰期提高3-4倍。这一研究已经在《新英格兰医学杂志》上发表。血友病A是由于编码FVIII的基因
科学家识别出SARS-CoV-2的新型病毒“分子剪刀酶” 或有望作为开发新型靶向性疗法的特殊靶点！
2020年10月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究提出了一种新型的COVID-19药物设计思路，即通过阻断病毒的关键“分子剪刀”，该剪刀是病毒用来进行复制并促进对人类免疫反应非常重要的蛋白失活的关键工具。文章中，研究人员开发出了两种
Nat Commun：血液替代疗法可有效治疗中风
根据西弗吉尼亚大学神经科学家Shufang Ren博士等人的最新研究，血液替代疗法可以使小鼠的大脑免受缺血性损伤。他们的文章发表在《Nature Communications》杂志上。
Nature：揭秘PARP酶修复癌细胞断裂DNA双链的分子机制 有望帮助开发新型靶向性抗癌疗法
2020年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自圣犹大儿童医院等机构的科学家们通过研究揭示了PARP酶对双链DNA进行断裂修复的结构，相关研究结果表明，PARP2能填补这一缺口并将两条断裂的DNA端连接在一起。此外，本文研究也深入阐明了PARP激活和催化循环背后的分子机制，这对于后期科学家们理解癌细
强强组合 CD38抗体/蛋白酶体抑制剂组合疗法获FDA批准
今日，安进（Amgen）公司和强生公司旗下杨森（Janssen）公司分别宣布，美国FDA已批准安进的Kyprolis（carfilzomib，卡非佐米）与杨森的Darzalex（daratumumab）+地塞米松联合使用（DKd）的两种给药方案（每周一次和每周两次），用于治疗既往接受过1-3线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。这
Nat Biotechnol：新技术或能将干细胞成功分化为胰腺β细胞 从而有望开发治疗糖尿病的细胞替代疗法
2020年7月19日 讯 /生物谷BIOON/ --自身免疫性损伤所诱发的分泌胰岛素的β细胞的缺失会导致1型糖尿病发生，临床上胰岛细胞的移植或能潜在治疗糖尿病，但供体的胰腺却非常稀少；近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自德国环境健康研究中心等机构的科学家们通过研究开发了一种改进型的多能干细胞分化技术，其能在体外
Nat Struct & Mol Biol：揭示DNA聚合酶ζ如何保护细胞免于DNA损伤 或有望帮助开发抵御耐药性癌症的新型疗法
2020年8月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Structural & Molecular Biology上的研究报告中，来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究首次揭开了保护细胞免于持续性DNA损伤的复杂酶类的3-D结构和其工作机制，相关研究或为开发治疗对化疗耐受癌症的新型疗法提供新的思路，文章中，研究人员