冠状病毒“替代病毒”或有望帮助科学家们开发新型疗法和疫苗策略！
2020年7月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Host & Microbe上题为“A replication-competent vesicular stomatitis virus for studies of SARS-CoV-2 spike-mediated cell entry and its inhi
赛诺菲庞贝病二代酶替代疗法avalglucosidase alfa头对头III期临床获得成功！
在晚发型庞贝病(LOPD)患者中，avalglucosidase alfa显著改善疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
长效替代疗法TransCon PTH展现强劲疗效，治疗4周摆脱标准护理(钙+维D)！
2020年04月20日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日公布了甲状旁腺激素(PTH)长效前体药物TransCon PTH全球性II期临床试验PaTH Forward四周固定剂量双盲部分的阳性顶线结果。该试验正在评估TransCon PTH治疗甲状旁腺功能减退症（hypoparathyroidism，HP）成人患者
遗传性血管水肿(HAE)口服疗法！BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美欧日进入审查！
2020年3月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物，用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理berotralstat（BCX7353，胶囊剂）的营销授权申请（MAA），这是一种每日口服一次的药物，用于预防遗传性血管水肿（HA
遗传性血管水肿(HAE)口服疗法！BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美国进入审查！
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物，用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理berotralstat（BCX7353）的新药申请（NDA），这是一种每日口服一次的药物，用于预防遗传性血管水肿（HAE）
Science子刊：胰腺炎竟是一种应激激素FGF21缺乏症，有望通过替代疗法加以治疗
2020年1月20日讯/生物谷BIOON/---在一项可能具有临床意义的新研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心和中国上海交通大学等研究机构的研究人员发现患有胰腺炎的人类和小鼠都缺乏一种称为成纤维细胞生长因子21（FGF21）的应激激素。在正常情形下，胰腺中的FGF21比体内任何其他器官中的丰富。他们还表明，替代疗法可在大约24小时内逆转小鼠模型中的这种疾
Science子刊：基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---尼曼-皮克病（Niemann-Pick disease, NPD）又称为鞘沉积病（sphingolipidoses），是一种溶酶体贮积症，其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖脂代谢性疾病，影响着身体的多个系统，严重程度也各不相同。根据致病基因和疾病症状和患者体征，人们将NPD主要分为4种类型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（
首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，欧盟批准该公司开发的Palynziq（pegvaliase injection）上市，用于降低16岁以上苯丙酮尿症（PKU）患者血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手段，仍然没有得到足够的控制。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶（PAL），这是欧洲第一款获批的靶向PKU病
NEB全球首推甲基化领域的颠覆性技术革新：一种高效替代重亚硫酸盐转化的酶学转化法！
NEB全球首推甲基化领域的颠覆性技术革新：一种高效替代重亚硫酸盐转化的酶学转化法！DNA 甲基化图谱分析，尤其是在基因组中检测 5-甲基胞嘧啶（5mC）和5-羟甲基胞嘧啶（5hmC），是至关重要的，甲基化修饰会影响基因的表达。通常，转录起始位点附近的低甲基化水平与较高的转录水平有关，而调节区域内高水平胞嘧啶修饰的基因则出现较低转录水平。完整和准确的甲基化图谱分析在许多领域都很重要：包括癌症等疾病的