治疗甲状旁腺功能减退症，国内首个激素替代疗法获批III期临床
每年的6月1日，是世界甲状旁腺功能减退日。专注于内分泌领域创新药开发及商业化的生物医药新锐维昇药业（VISEN Pharmaceuticals)发布公告，宣布于6月1日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心(CDE)关于TransCon™ 甲状旁腺素中国III期临床试验（PaTHway China试验）批件，即将在中国开展T
Cell：揭示中性粒细胞弹性蛋白酶选择性杀死癌细胞，有望开发出全新的抗癌疗法
2021年6月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国芝加哥大学的研究人员描述了一种非凡的新机制，利用该机制，人体自身的免疫系统可以在不损害宿主细胞的情况下消灭癌细胞。这一发现有可能开发出对癌细胞有选择性、对正常细胞和组织无毒的药物。如果成功，这一发现可能会通过确保在正确的时间以正确的剂量递送正确的药物来改善精准医疗的实践。这样的发现可能
Nature：揭示存在于线粒体中的酶DHODH保护细胞免受铁死亡，有助开发出新的抗癌疗法
2021年5月14日讯/生物谷BIOON/---作为能够让我们的细胞产生能量的细胞器，线粒体被认为是由以前自由生活的、依赖氧气的微生物进化而来。然而，使用由脂质膜包围的细胞器产生依赖氧气的能量是有代价的。这种称为呼吸的能量产生过程经常导致活性氧（ROS）产生，所产生的ROS可以破坏细胞结构并损害其功能。例如，在一种称为脂质过氧化（lipid peroxida
突破性降脂疗法！再生元Evkeeza在脂蛋白脂肪酶(LPL)通路基因无双拷贝突变的患者中显著降低甘油三酯水平!
Evkeeza能结合并阻断血管生成素样3（ANGPTL3）的功能，这是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。
新型癌症疗法！歧化酶模拟物GC4419+立体定向体部放射治疗(SBRT)治疗胰腺癌：生存期延长一倍!
歧化酶模拟物GC4419能够模拟人类超氧化物歧化酶的活性，将超氧化物分解为过氧化氢，而癌细胞对过氧化氢更为敏感。
赛诺菲Fabrazyme：唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!
Fabrazyme于2003年上市，是第一款治疗法布里病的药物。现在，该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法（ERT）。
EMBO J：去泛素化酶USP7的抑制剂或有望作为新型疗法发挥抗癌作用
2021年4月19日 讯 /生物谷BIOON/ --理解控制细胞分裂的组分对于科学家们阐明生命体的工作机制，以及这一微妙过程的改变如何导致诸如癌症等疾病的发生至关重要，而这也正是细胞周期关键调节子的发现和其对癌症等过程的影响。基于稳定p53的能力，去泛素化酶USP7的化学抑制剂目前正在被开发用作新型抗癌药物，无论其活性如何，USP7的抑制剂也会以一种不依赖p