甲状旁腺功能减退激素替代疗法获FDA优先审评，有望明年初上市
Ascendis Pharma宣布，FDA已受理TransCon PTH用于治疗甲状旁腺功能减退成人患者的新药申请，并授予其优先审查资格，PDUFA日期为2023年4月30日。
2022-11-08
Cell Rep：通过靶向作用特殊的聚合酶θ或能阻断癌症疗法中DNA的产生
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究发现，通过靶向作用POLθ酶类或许就能阻断癌症疗法中DNA的产生；研究者指出，如果BRCA1或BRCA2基因发生突变，个体患乳腺癌和卵巢癌的可能性就会分别增加
2022-11-28
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
2022-06-30
首个婴儿型庞贝病酶替代治疗“中国数据”发布，填补本土研究空白
研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后，生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展，疾病进展得到延缓。同时，患儿耐受可，安全性良好。
2022-08-04
AI新疗法可替代阿片类镇痛剂，无成瘾性、安全有效！
慢性疼痛是就诊时医师最常见的病症之一。慢性疼痛可依据疼痛的主要特征或按身体部位分类：肌筋膜性、肌肉骨骼性（机械性）、神经病理性、纤维肌痛和慢性头痛综合征。
2022-08-17
推动帕金森病治疗 新研究有助预测细胞替代疗法结果
该研究尝试“解读”了供体细胞移植后产生异质性的原因，并提出了制备高纯度、高效能、移植结果可预测的新型供体细胞的策略，以推动更安全有效的帕金森病细胞治疗。
2022-06-17
新冠疫情之外，mRNA的三大“用武之地”：抗肿瘤疫苗、蛋白替代疗法、细胞疗法
在新冠疫苗的竞赛中，mRNA作为一种安全、有效的技术平台，加速了全球对于mRNA-LNP系统风险/获益的认知。
2022-06-02
苯丙酮尿症信使核糖核酸替代疗法的研究进展
苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸(Phe)代谢异常引起的常染色体隐性遗传病。PKU是由苯丙氨酸羟基酶(PAH)基因突变引起的，PAH基因编码一种肝酶，负责将膳食中的苯丙氨酸分解为酪氨酸(Tyr)。
2022-06-02