CAR-NK 细胞，120万CAR-T的替代细胞疗法
近年来，创新的免疫疗法为血液系统恶性肿瘤的治疗提供了新的策略。与传统的化学疗法不同，将T细胞通过基因工程改造，使它们能特异性对肿瘤细胞产生细胞毒性，与之相关的成功案例令人震惊。
2023-04-11
Nature子刊：细胞外囊泡装载mRNA的蛋白质替代疗法，一种全新mRNA递送方法为其他基因疗法打开大门
该研究证明了以EV为基础的mRNA递送在光老化模型中用于胶原蛋白替代和抗衰老治疗的临床潜力。EV mRNA的递送代表了一种新的通用基因治疗方式，在治疗随着衰老或其他疾病发生的人体蛋白质损失方面具有巨大
2023-01-15
甲状旁腺功能减退激素替代疗法获FDA优先审评，有望明年初上市
Ascendis Pharma宣布，FDA已受理TransCon PTH用于治疗甲状旁腺功能减退成人患者的新药申请，并授予其优先审查资格，PDUFA日期为2023年4月30日。
2022-11-08
Cell Rep：通过靶向作用特殊的聚合酶θ或能阻断癌症疗法中DNA的产生
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究发现，通过靶向作用POLθ酶类或许就能阻断癌症疗法中DNA的产生；研究者指出，如果BRCA1或BRCA2基因发生突变，个体患乳腺癌和卵巢癌的可能性就会分别增加
2022-11-28
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
2022-06-30
首个婴儿型庞贝病酶替代治疗“中国数据”发布，填补本土研究空白
研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后，生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展，疾病进展得到延缓。同时，患儿耐受可，安全性良好。
2022-08-04
AI新疗法可替代阿片类镇痛剂，无成瘾性、安全有效！
慢性疼痛是就诊时医师最常见的病症之一。慢性疼痛可依据疼痛的主要特征或按身体部位分类：肌筋膜性、肌肉骨骼性（机械性）、神经病理性、纤维肌痛和慢性头痛综合征。
2022-08-17
推动帕金森病治疗 新研究有助预测细胞替代疗法结果
该研究尝试“解读”了供体细胞移植后产生异质性的原因，并提出了制备高纯度、高效能、移植结果可预测的新型供体细胞的策略，以推动更安全有效的帕金森病细胞治疗。
2022-06-17
