突破性发现！Genome Med：人类帕金森疾病和炎性肠病之间的神秘遗传关联
这项研究不仅证实了LRRK2在炎性肠病和帕金森病之间的重要联系，还发现了一系列与炎症和自噬相关的新型基因，为两种疾病病理学研究拓展了新视野，强调了治疗干预在调控全身性炎症中的核心价值。
2024-05-31
FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
2023-06-16
Ange Chem Int Ed：科学家有望开发出非遗传性的基于T细胞的新型免疫疗法
来自中国湖南大学等机构的科学家们通过研究描述了一种新型基于T细胞的免疫疗法模块化策略，其能在没有复杂遗传修饰的情况下成功发挥作用。
2023-08-29
上海复旦大学舒易来团队开发了一种遗传性耳聋理想的小鼠模型
先天性听力损失是儿童中最常见的感觉障碍之一，超过一半的病例是由基因突变引起的。超过100个基因与综合征和非综合征性听力损失有关，包括常染色体显性基因座、常染色体隐性基因座、x连锁基因座和线粒体基因座。
2023-05-23
武汉科技大学姚凯团队开发新型CRISPR工具，逆转遗传性失明
研究团队将先导编辑（Prime Editor）与无PAM序列限制的spCas9突变体SpRY相结合，构建了一种新的、通用型CRISPR系统——PESpRY。PESpRY可以被编程来纠正许多不同类型的基
2023-03-20
Nat Cardiovasc Res：科学家揭示增加机体患遗传性心脏病风险的基因是如何发挥作用的？
来自默多克儿童研究所等机构的科学家们通过研究揭示了一种增加机体患遗传性心脏病风险的特殊基因是如何发挥作用的，相关研究结果或有望帮助开发治疗人类遗传性心脏病的新型疗法。
2023-03-08
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
2023-02-10
Redox Biology: 遗传性FTLD患者MAPT基因依赖的线粒体异常和ROS产生触发皮层神经元功能障碍和死亡
神经性病变是与年龄相关的神经退行性疾病最常见的蛋白质病变类型。
2023-01-30
遗传性失明患者新希望！首次通过LNP靶向感光细胞，已在非人灵长类动物中获积极结果
本次研究确定了一种使用肽缀合的 LNP，通过该递送系统能够向神经视网膜靶向递送 mRNA。与此同时，在非人灵长类动物获得的积极试验结果将具备更富前景的临床转化潜能。
2023-01-17