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Science | 突破血脑屏障:新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择

该研究设计了一种AAV衣壳,BI-hTFR1,它能结合人类转铁蛋白受体(TfR1),这种蛋白在血脑屏障(BBB)上表达。

2024-05-22

Nat Commun:开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法,有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症

Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒(triple-adeno-associated virus)载体系统,将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。

2024-08-08

Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革

在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。

2024-06-04

中国学者一作Science论文,开发新型AAV载体,为大脑疾病基因治疗带来新选择

在这项研究中,研究人员以人转铁蛋白受体(hTfR1)为目标,该蛋白在人血脑屏障中高表达,长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。

2024-05-19

蔡宇伽/洪佳旭团队开发全新疫苗技术:树突状细胞靶向性类病毒颗粒,作为mRNA疫苗载体

该研究开发了一种新型疫苗技术——DVLP,能够在体靶向DC,同时递送mRNA和展示抗原蛋白,并激发强烈的体液免疫反应和细胞免疫反应。

2024-05-09

Cell Stem Cell:蔡宇伽/王三斌团队报道亚洲首个慢病毒载体成功治疗重症β-地中海贫血临床研究

该论文报告了一项应用新型慢病毒载体技术治疗重度输血依赖的β地中海贫血的安全性和有效性研究结果。

2024-05-18

浙大学者开发出新型CRISPR-Cas9递送载体,利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌

该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向CRISPR-Cas9药物递送策略,通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4(CDK4)来诱导非小细胞肺癌(NSCLC)的癌细胞合成致死。

2024-04-04

Advanced Science:免疫检查点LAG-3竟是tau蛋白种子传播的载体

这项研究发现,Lag-3可以与tau PFF特异性结合,促进了病理性tau蛋白在神经元之间的传输。而抑制Lag-3则可以阻止这一现象。

2024-03-06

Nat Commun:奥西替尼与铜离子载体联合治疗,可改善非小细胞肺癌中铁蛋白自噬介导的适应性耐药

本研究结果表明,NCOA4介导了铁蛋白自噬和氧化磷酸化导致对EGFR-TKIs的适应性抗性的机制,铜离子载体联合使用可显著提高EGFR-TKIs的初始疗效。

2024-05-25

Mol Psychiatr:构建出新的狂犬病病毒载体用于绘制神经回路图谱

新的重组狂犬病病毒载体旨在靶向神经元生物学中的特定成分,以分析阿尔茨海默病和其他脑部疾病中发生的病理变化。

2024-02-24