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Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种先进治疗药物慢病毒载体在CAR-T细胞中的应用

基因疗法已经被证明是一种真正的替代疗法,可以用来治疗几种没有适当治疗的疾病。然而,一些基因治疗策略的治疗效果并不是最好的,因为传递不充分或缺乏对转基因的控制。

2023-05-30

新型siRNA技术,无需递送载体实现细胞选择激活,Switch公司融资5200万美元,剑指CNS疾病

Switch公司表示,CASi分子,既能高效自我递送,实现细胞特异性靶向,又能更持久地沉默目标基因,有望为中枢神经系统和全身性疾病提供下一代精确RNAi疗法。

2023-05-02

Brain-X综述:可离子化纳米载体递送,用于脑部疾病治疗

用于将核酸输送到大脑的INs有进一步发展的空间,INs的持续探索可能会进一步推动脑部疾病基因治疗的进展,而且INs在治疗其他疾病所取得的成果,也将为脑部疾病的治疗提供策略和参考。

2023-04-06

Nano Letters:孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体

随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种,mRNA技术受到了空前关注,并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止,人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术

2023-03-27

融资6400万美元走出隐匿模式,华人学者联手创办CDMO解决病毒载体开发瓶颈

除了病毒载体开发,VintaBio 还拥有细胞疗法开发能力。该公司具备的细胞治疗专业知识包括一系列独特的细胞类型,比如嵌合抗原受体(CAR-T)、自然杀伤细胞(NK)

2023-04-14

合成生物学巨头Ginkgo收购AAV载体开发公司StrideBio,加强自身基因治疗能力

收购 StrideBio 的想法起源于大约一年半前,当时 Ginkgo 制定了雄心勃勃的细胞核基因治疗战略,高管团队列出了要进入的业务领域,以及拥有他们所追求的业务的公司。

2023-04-07

李博文等开发新型LNP载体,吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑

利用高通量平台,研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库,以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体

2023-04-06

《科学》:无创、便捷、连续监测,汗液或许是帮助我们了解自身健康状况的最好载体

柔软灵活的微流体系统能够与皮肤紧密贴合,在汗液分泌时直接收集,“当场”进行分析检测。比色剂和荧光指示剂等化学测定能够定量分析葡萄糖、乳酸、肌酐、氨、尿素、氯化物、钠、锌、贴、钙、维生素C、pH、黄嘌呤

2023-03-07

STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑,治疗遗传性失明

该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子(split intein)和双AAV载体的先导编辑器,对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗,并实现了相当程度的视力恢复和维持。

2023-02-10

新靶点+新载体:黎松团队通过siRNA联合化疗,增强抗肿瘤免疫反应

这项研究发现铂类药物能显著诱导肿瘤细胞表达促翻转酶Xkr8的表达,进而开发了一种新型纳米载体PMBOP-CP,它可以特异性靶向肿瘤组织,同时递送铂类药物和Xkr8-siRNA

2022-12-02