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无需“载体”也能精准抗癌!J Nanobiotechnology:新型无载体纳米颗粒精准锁瘤,化疗免疫协同发力,联合治疗抑生长防转移

本研究开发的DPA纳米颗粒能靶向肿瘤,诱导免疫原性细胞死亡并激活免疫反应,抑制肿瘤生长、转移和复发,与免疫检查点抑制剂联用效果更佳,是有临床转化潜力的精准联合治疗平台。

2025-07-14

镰状细胞病治疗更温和,新载体铸就“超级血红蛋白”!

这项I/II期临床试验,大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓,转而采用了一种“减毒预处理”(Reduced-Intensity Conditioning, RIC)方案,仅使用单剂量的美法仑。

2025-06-02

Mol Ther:利用一种新型病毒载体平台更高效地制造CAR-T细胞

在这项研究中,研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体,使其能够更有效地靶向患者的T细胞,从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体

2025-01-30

J Nanobiotechnology:抗癌药物递送的“超级载体”——橄榄纳米囊泡(ODNVs)

橄榄来源的纳米囊泡(ODNVs)在药物递送应用中展现出了卓越的性能,其合适的物理化学性质、良好的生物相容性、高稳定性和出色的药物负载能力,使其成为抗癌药物递送的理想候选者。

2024-12-04

精准选择AAV载体实现个性化基因治疗

通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较,研究人员发现,脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响,不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。

2025-02-03

8篇Cell及其子刊论文构建出一系列增强子AAV载体,用于研究大脑疾病

快速增长的脑细胞类型增强子AAV载体集合,具有前所未有的标记强度和特异性,为在多种哺乳动物模型生物中,甚至可能在人类中,实现新的脑细胞类型靶向和扰动提供了巨大希望。

2025-05-27

Biomedicines研究发现腺病毒和腺相关病毒载体可高效转导肺类器官

本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官,且对基底和分泌细胞具有高嗜性,为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。

2025-05-13

NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者

在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。

2024-12-19

Nature子刊:人工智能加速AAV开发,设计更好的基因治疗递送载体

研究团队表示,该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。

2024-10-15

Cell:利用新开发的蛋白脂载体在体内安全有效地递送DNA和RNA

研究人员成功地设计出了一种蛋白脂质载体平台,即FAST-PLV。该平台可避开肝脏,使治疗更有效地针对大脑和肺部等区域。

2024-10-28