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临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

基于NGS的错配修复缺陷检测相比标准方法,能够识别更多的免疫治疗获益乳腺癌患者

近日,美国布列根和妇女医院的Amin H. Nassar及其同事们发表在《癌细胞》期刊上的论文[1],揪出了当前指南中MMR标准检测方法的漏洞,并提供了能够帮助更多乳腺癌患者从免疫治疗中获益的方法。

2024-01-04

科学家揭示了新靶点DDRGK1减轻内质网应激,促进软骨细胞凋亡,最终促进正常软骨形成

脊柱骨骺发育不良(SEMD)是一种遗传性疾病,由多个基因突变引起,导致软骨生长发育受损。患者的主要SEMD特征是身材矮小,关节和脊柱退变起病早。

2023-10-30

Gremlin 1阳性软骨形成祖细胞的缺失导致骨关节炎

骨关节炎是关节中的软骨和其他组织的退化,是澳大利亚最常见的关节炎。在澳大利亚,45岁以上的人中有五分之一患有骨关节炎。它是一种长期的渐进性疾病,会影响人们的行动能力,而且历来无法治愈。骨关节炎通常被描

2023-11-22

Nat Commun:基于CRISPR技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷

来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用CRISPR找到并替代基因组编辑技术,或有望开发出新型的疾病治疗策略。

2023-11-06

一种新型的免疫缺陷猴模型取得进展

该研究利用CBE4max系统在IL2RG和RAG1基因中引入特异性单核苷酸替代,成功实现了非人灵长类动物免疫缺陷模型的生成。

2023-09-15

Nature:李冲等通过单细胞大脑类器官筛查自闭症发育缺陷

除了为自闭症研究提供无与伦比的新见解外,研究团队还强调了CHOOSE系统的通用性和可转移性。论文通讯作者 Juergen Knoblich 教授表示,预计这项技术将被广泛应用于大脑类器官以外,以研究各

2023-09-15

被世卫列为致癌物的阿斯巴甜,又被证明有危害,导致记忆和学习缺陷,还遗传后代

该研究显示,尽管小鼠每天饮用阿斯巴甜FDA推荐剂量的7%-15%(相当于人类2-4杯235mL汽水),16周后发现,阿斯巴甜会导致小鼠显著的记忆和学习缺陷。

2023-09-22

Cell Stem Cell:揭示TET2基因缺陷诱发人类急性髓性白血病发生的分子机制

来自希望之城Beckman研究所等机构的科学家们通过研究揭示了低水平的TET2基因促进动物模型机体中急性髓性白血病快速生长的分子机制。

2023-08-22

Theranostics: 微管稳定化是治疗骨性关节炎和软骨损伤的一个有前途的靶点

关节软骨是哺乳动物滑膜关节中能够平稳运动和承重的有组织的组织。骨关节炎是导致软骨退行性变的最常见的疾病。

2023-07-13