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里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传病,整个开发过程仅6个月

近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。

2025-05-17

Front Med:对DNA损伤修复基因进行表观遗传学沉默或能揭示一种胰腺癌疗法的潜在标志物

研究结果表明,AZD0156的表观遗传化沉默或能作为预测胰腺癌治疗中患者对ATM抑制剂产生反应的特殊生物标志物。

2024-11-23

Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

2025-04-13

华人学者本周发表了4篇Cell论文:强制线粒体自噬;多模态遗传筛选平台;抗衰老间充质祖细胞疗法;补体蛋白攻击的开关

本周,华人学者作为通讯作者或第一作者,在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了 4 篇研究论文。这些研究包括线粒体对多能性的影响、完整组织的多模态遗传筛选平台、抗衰老间充质祖细胞疗法、补体蛋白攻击的开关

2025-06-15

PNAS:7个月婴儿对玩具新奇偏好和专注力,或能预测其智商水平,遗传因素和家庭环境影响更大

这项跨越30年的追踪研究为我们揭开了智力发展的神秘面纱:原来智商“潜力”在婴儿时期便可初见端倪!

2025-07-17

柳叶刀子刊(10.8): 吃饭时间,不仅关乎习惯,还受到遗传影响;把吃饭时间提前,或降低糖尿病风险

进食时间或许才是影响血糖和体重的隐秘推手,而且,这个“时钟”还可能写在了我们的基因里。

2025-07-13

Cell:利用Perturb-FISH研究基因和遗传回路在组织发育、稳态和功能障碍中的作用

Farhi及其团队旨在开发一种综合方法,可以立即测量细胞中哪些基因发生了改变,哪些遗传扰动导致了这些变化,以及受影响细胞相对于其他细胞的位置。

2025-04-03

Nat Immunol:遗传修饰的自然杀伤性细胞有望在人类癌症免疫疗法中展现巨大希望

来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家们找到了一种方法让NK细胞能突破肿瘤的防御,并重新获得战斗的力量。

2025-04-08