BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
Nat Biotechnol | 王潇/刘如谦合成具有核酸外切酶抗性的枝状poly(A)尾，提高mRNA药物稳定性
该研究提供了一种可推广的方法，将定义的但不同的修饰引入到poly(A)尾部，并表明这些化学和拓扑模式被mRNA翻译机制很好地耐受。
2024-03-26
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
J Control Release：携带siRNA的新型纳米药物有望治疗HIV感染
研究开发出一种新型纳米药物，这种药物含有称为小干扰 RNA的遗传物质，以便可以利用基因疗法对抗人类免疫缺陷病毒（HIV）。
2024-02-23
《神经病学》：服用他汀类药物与APOE ε4携带者患阿尔茨海默病风险下降40%有关！
这项研究的结果表明，他汀类药物可能与携带APOE ε4的个体发生AD风险较低有关，也与整体认知功能下降和情景记忆功能下降减缓有关。
2024-03-26
Nat Aging：抗衰老药物雷帕霉素或能通过内溶酶体来改善机体的免疫功能
研究人员发现，S6K活性的改变或会影响机体的内溶酶体功能，其会在细胞中分解物质，并在调节多种细胞过程中扮演关键角色，比如炎性反应等。
2024-03-06
胖一点对脂肪肝更好？肥胖状况及变化对脂肪肝患者死亡风险的影响
该研究结果提示，肥胖对脂肪肝的影响在不同年龄阶段是截然不同的，MASLD诊断后发生的非干预性体重减轻是患者死亡风险升高的危险信号，需要引起警惕。
2024-02-09