Nat Commun：负载可电离脂质纳米颗粒iLAND的mRNA药物在高尿酸血症治疗和相关疾病预防方面显示出巨大的潜力
本研究通过采用返祖策略，设计表达Uox的mRNA，并将其装载到基于A1-D1-5的可电离脂质的LNP递送系统中。
2024-08-26
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Science：实验性单次注射疗法展现惊人潜力，能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平
研究人员通过数学模型预测，单次TIP注射可能将病毒水平永久降至世界卫生组织规定的HIV传播阈值以下，意味着单次TIP注射可能阻止HIV感染者向他人传播病毒。
2024-08-19
Breast Cancer Res：科学家揭示开发新型乳腺癌疗法的潜在靶点
本文研究揭示了TRPS1在乳腺组织内与机械转导内在相关的管腔祖细胞中的重要功能，其或许能为揭示TRPS1的致癌功能提供新的见解，因为管腔祖细胞或许是很多乳腺癌类型发生的起源细胞。
2024-06-09
FDA批准一款阿尔茨海默病口服药物，双重作用抗痴呆，且副作用更低
据悉，该药物每天口服两次，以“Zunveyl”的商品名出售，起始剂量为5毫克，然后增加到10毫克的维持剂量，最高可将剂量增加到15毫克。
2024-08-01
Cancer & Metabol：儿童脑瘤或会依赖不同的代谢途径来诱发其对疗法的耐受性
本文研究结果表明，DMG-H3K27M细胞依赖于高度活跃的嘌呤合成，包括从头合成和回收合成途径等，然而，高度活跃的游离嘌呤碱基进入到成熟的鸟苷酸盐中就能绕过抑制从头合成的途径。
2024-06-21
AD：复旦团队分析5万余人数据，鉴定到5个全新的阿尔茨海默病风险基因，有望成为药物靶点！
该研究结果进一步扩展了现有的AD及ADRD的基因研究。通过对全外显子组的广泛测序分析，研究不仅鉴定出了7个新的与ADRD有关的基因，还发现了5个治疗AD的有效药物靶点。
2024-08-19
Nature子刊：浙江大学钱鹏旭团队揭示造血干细胞可用于骨髓靶向白血病药物递送
【导读】白血病是一种源自骨髓的血液恶性肿瘤，为白血病的发生、发展和复发，提供了必要的信号。然而，如何特异性地将药物输送到骨髓，仍是一个难题。团队通过向造血干细胞和祖细胞 （HSPC） 膜注入脂质体（H
2024-07-24
抗菌药物研究新进展Sci Transl Med: 胍基脂糖肽类抗生素可用于治疗多药耐药型革兰氏阳性菌感染
本研究报告了胍基脂糖肽类抗生素的发现，胍基脂肪族基团的引入促进了化合物与细胞壁前体脂质II的结合，从而产生了更强的抗菌活性。
2024-08-15