Sci Adv：让癌细胞饿死的特殊药物——DRP-104靶向疗法为肺癌治疗带来革命性突破
本文临床前研究结果提供了令人信服的证据表明，目前在临床试验中使用的药物DRP-104或能提供一种有希望的方法来治疗携带KEAP1突变所引起肺癌的患者。
2024-05-14
哈佛/MIT团队发现，油酸能杀死阴道有害菌，并促进阴道有益乳杆菌生长，或可成为细菌性阴道炎新疗法
该研究表明，油酸通过抑制惰性乳杆菌生长，促进卷曲乳杆菌的生长，恢复了阴道乳杆菌的平衡，使得卷曲乳杆菌处于一个优势地位，展现了其改善BV治疗效果的潜力。
2024-09-10
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
邦耀生物通用型CAR-T疗法登上Cell
在本次研究中，研究团队使用邦耀生物UCAR-T产品TyU19治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者，其中1例为免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）、2例为系统性硬化症（SSc）。
2024-07-21
骨髓巨噬细胞的“恶作剧”Nat Aging：老化的骨髓巨噬细胞通过细胞外囊泡驱动全身性衰老的机制，而这一药物或能逆转
这项研究发现，老化的骨髓巨噬细胞通过细胞外囊泡（EVs）传播衰老信号，导致多种组织功能障碍。PPARα激动剂非诺贝特（fenofibrate）不仅能改善脂质代谢，还能延缓衰老和相关疾病的发生。
2024-09-27
华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
JCO：新研究追踪了接受CAR-T细胞疗法axi-cel治疗的大 B 细胞淋巴瘤患者的临床预后
这项新的研究对免疫重建和感染率的全面分析为未来的患者护理策略提供了宝贵的见解。治疗后六个月至两年期间，近四分之一的患者出现感染，严重者需要住院治疗或静脉注射抗生素。
2024-08-19